Одобрена пријава за клиничко испитивање ВИСЕН Пхармацеутицалс ТрансЦон Натриуретички пептид Ц типа ИИ у Кини

ВИСЕН Пхармацеутицалс је 7. јануара саопштио да је доставио ТрансЦон ЦНП (НатЦуре Ц натријумуретски пептид типа Ц) за ињекције Националној управи за медицинске производе (НМПА) ради лечења пацијената са андрондрозијом (АЦХ). Одобрена је нова примена клиничког испитивања лека фазе ИИ, а клиничко испитивање АЦцомплисХ Цхина ускоро ће бити покренуто у Кини, постижући глобалну синхронизацију са АЦцомплисХ (глобално клиничко испитивање натриуретског пептида ТрансЦон Ц типа ИИ које спроводи Асцендис Пхарма) .

ТрансЦон ЦНП континуирано обезбеђује активни ЦНП да инхибира прекомерно активирани сигнални пут 3 рецептора фактора раста фибробласта (ФГФР3). Примењује се једном недељно и полако се ослобађа. Дизајниран је да помогне деци са АЦХ да обнове равнотежу раста костију, истовремено побољшавајући и спречавајући компликације АЦХ. ТрансЦон ЦНП је од америчке администрације за храну и лекове и Европске комисије добио ознаку за лекове без родитеља.

Пацијенти са ахондроплазијом суочавају се са вишеструким дилемама и треба их решити

Хондроплазија је најчешћи асиметрични низак раст. Узрокована је аутосомно доминантном активацијском мутацијом у гену рецептора 3 фактора раста фибробласта (ФГФР3), што доводи до ефеката сигналних путева ФГФР3 и ЦНП. Неравнотежа је аутосомно доминантна генетска болест. Око 80% пацијената има нормалне родитеље, а болест је узрокована патогеном мутацијом гена код новорођенчета1. Према тренутно познатим подацима, инциденца АЦХ код живорођених је 1: 25.0002, што погађа приближно 250.000 људи широм света3. Пацијенти обично имају кратке удове, велике главе и карактеристичне црте лица са истакнутим повлачењем чела и средњег лица. Хипотонија у детињству је типична манифестација, а до одраслог доба висина је само око 1,3 метра4. Поред тога, АЦХ такође може довести до разних озбиљних компликација, укључујући смањење форамена магнума, апнеју у сну и хроничне упале уха, што повећава ризик од смрти и лош квалитет живота.

За већину пацијената са АЦХ дијагноза се може поставити на основу одређених клиничких и сликовних налаза. За неке пацијенте са нејасном дијагнозом или атипичним манифестацијама, дијагноза се може потврдити детекцијом хетерозиготне мутације гена ФГФР31. У погледу лечења, тренутно не постоје врло ефикасни лекови одобрени за лечење АЦХ2 на глобалном тржишту. Због недостатка основних метода лечења, како би се спречили и контролисали разни коморбидитети, пацијенти ће можда морати сносити високе медицинске трошкове, што доноси тежак терет појединцима, породицама и систему социјалне сигурности. Будући да пацијенти имају потешкоће да живе сами, потешкоће у образовању и запошљавању, ниска примања и други фактори, тешко им је да се интегришу у друштво, што додатно повећава животни терет, што заузврат доводи до недостатка породичне радне снаге и повећање издатака за социјално осигурање. Због тога постоји хитна потреба за убрзавањем истраживања и развоја нових лекова који узрокују болест како би се смањио терет за пацијенте, породице и друштво.

Клиничко истраживање ТрансЦон ЦНП ИИ фазе синхронизовано је на глобалном нивоу, убрзавајући процес развоја

Према предклиничким и клиничким подацима, ЦНП пут може да подстакне раст. Повећани ЦНП може надокнадити ефекте мутација ФГФР3, подстичући тако раст костију. Међутим, полуживот природног ЦНП-а код људи је кратак, само 2-3 минута5, што захтева континуирану интравенску инфузију, што отежава клиничку примену. Тренутно је ТрансЦон ЦНП једини ЦНП дуготрајног деловања на свету који се клинички или комерцијализује коришћењем патентиране технологије „Прелазне коњугације“, а његов полуживот може достићи 120 сати6. Резултати експеримената на животињама показују да ТрансЦон ЦНП може побољшати раст костију мишева са моделом андрондрозије и спречити преурањено затварање хрскавице форамен магнум.7. Подаци из фазе И глобалне клиничке студије коју је спровела Асцендис Пхарма доказали су фармакокинетику и кардиоваскуларну сигурност у претклиничким испитивањима и добро се подносили. Није забележен ниједан озбиљан нежељени догађај или појава анти-ЦНП антитела8. ГГ „Наша студија АЦцомплисХ Цхина одобрена овог пута у Кини важан је део глобалног плана клиничког развоја. Након што смо у потпуности демонстрирали и више пута саопштили његову рационалност и сигурност, добили смо одобрење за ново клиничко испитивање лека. Ово ће бити важан део развоја хрскавице. Да би се проценила безбедност и ефикасност супкутане примене ТрансЦон ЦНП једном недељно код пацијената са некомплетношћу, мултицентрично, рандомизирано, контролисано клиничко испитивање фазе ИИ. ГГ куот; Др Ианг Јун, главни медицински директор компаније Веисхенг Пхармацеутицал, рекао је: ГГ; Главна сврха истраживања је процена безбедности лечења и његовог ефекта на 12-месечну стопу раста годишње. Убрзаћемо напредак глобалног истраживања и развоја, истовремено осигуравајући сигурност пацијената и квалитет испитивања. ГГ куот;

ВИСЕН Пхармацеутицалс се залаже за ГГ „први пацијент ГГ“; и промовише глобални РГГ амп; Д процес са кинеским клиничким подацима

Последњих година моја земља придаје велики значај управљању ретким болестима и усвојила је низ мера за промоцију развоја превенције и лечења ретких болести. Члан 60. поглавља В Основног закона о медицинској хигијени и промоцији здравља објављеном 2020. године јасно прописује да ће држава успоставити и побољшати систем прегледа и одобравања лекова усмерених на клиничку потражњу и подржати хитно потребне лекове у клиничкој пракси и превенцији и лечењу ретких болести и главних болести. Истраживање и производња лекова за болести и других лекова задовољавају потребе превенције и лечења болести. ГГ „Захваљујући подршци владе и непрекидним напорима многих партнера, овај ТрансЦон ЦНП постигао је клиничко испитивање фазе ИИ у Кини синхроно са светом. Ово ће помоћи већем броју кинеских пацијената са АЦХ да први пут стекну потенцијал за патогенезу. Ефикасан третман. Поред тога, кинески клинички подаци послужиће као важна подршка за убрзање глобалног процеса Р ГГ амп; Д овог иновативног лека, помажући тако пацијентима са АЦХ широм света. “ Извршни директор компаније ВИСЕН Пхармацеутицалс Лу Анбанг истакао је: „Висон подржава циљ ГГ # 39; пацијент прво ГГ # 39; У будућности ћемо наставити да активно радимо са партнерима како бисмо заједнички подигли пажњу читавог друштва ГГ # 39; пажња на пацијенте са АЦХ у Кини, убрзали побољшање постојећег стања дијагнозе и лечења АЦХ у Кини и помогли раној реализацији од ГГ # 39; Здрава Кина 2030 ГГ # 39 ;! ГГ куот;