Менарини Елзонрис ће ускоро бити одобрена у ЕУ: Лечење бластичних тумора плазмоцитоидних дендритичних ћелија (БПДЦН)!

Менарини Гроуп је италијанска фармацеутска и дијагностичка компанија у приватном власништву. Недавно је компанија саопштила да је Комисија за лекове за хуману употребу (ЦХМП) Европске агенције за лекове (ЦХМП) издала позитивну оцену сугеришући да Елзонрис (тагракофусп) буде одобрен као додатна терапија за лечење бластика прве линије. плазма Одрасли пацијенти са тумором цитоидних дендритичних ћелија (БПДЦН). БПДЦН је хематолошки малигни тумор са врло лошом прогнозом. Позитивна оцена ЦХМП заснива се на највећем проспективном клиничком испитивању које је икада спроведено код пацијената са БПДЦН који претходно нису били на лечењу (почетни третман) и који су претходно лечени (лечени).

Сада ће се ЦХМП-ова мишљења доставити Европској комисији (ЕК) на преглед, која обично доноси коначну одлуку о преиспитивању у року од 2 месеца. Ако буде одобрен, Елзонрис ће постати први и једини лек за лечење БПДЦН у Европи, а постаће и прва одобрена ЦД123 циљана терапија у Европи.

Извршни директор Менарини Гроуп Елцин Баркер Ергун рекао је: „Данашње позитивно мишљење ЦХМП-а представља важну прекретницу за пацијенте са БПДЦН у Европи. То показује нашу чврсту посвећеност побољшању живота пацијената са ватросталним раком. БПДЦН је ретка и агресивна болест која тренутно нема одобрен третман у ЕУ. Из тог разлога, посебно смо задовољни што можемо да пружимо Елзонрис пацијентима са БПДЦН. ГГ куот;

Елзонрис је циљана терапија за ЦД123, коју је Стемлине Тхерапеутицс први комерцијализовао у Сједињеним Државама. Компанија је сада део Менарини Групе. Према условима стицања, акционари Стемлине-а добили су право на трговање или вредновање (ЦВР). Након одобрења Европске комисије, након завршетка прве продаје Елзонриса у било којој земљи ЕУ-5, сваки акционар ће добити 1,00 долара у готовини по акцији.

Америчка ФДА одобрила је Елзонрис у децембру 2018. године за лечење БПДЦН деце и одраслих старих 2 године и више, укључујући пацијенте са БПДНЦ који нису добили лечење (наивно) и који су лечени (лечени). Вреди напоменути да ово одобрење чини Елзонрис првим леком одобреним за лечење БПДЦН и првим одобреним ЦД123 леком.

БПДЦН је агресиван и редак хематолошки малигни тумор са лошом прогнозом. Ово је поље лечења са незадовољеним медицинским потребама. Карактеристике БПДЦН могу бити сличне неким болестима или се могу погрешно дијагностиковати као неке болести, укључујући акутну мијелоичну леукемију (АМЛ), не-Ходгкинов лимфом (НХЛ), акутну лимфоцитну леукемију (АЛЛ) и болест миелодиспластичног синдрома, хронична мијелогена леукемија (ЦМЛ) и други малигни тумори са кожним манифестацијама. БПДЦН се обично налази у коштаној сржи и / или кожи, а такође може укључивати лимфне чворове и унутрашње органе. Дијагноза БПДЦН заснива се на имунодијагностичкој тријади ЦД123, ЦД4 и ЦД56. ЦД123 (ИЛ-3Р) је кључни маркер за идентификацију БПДЦН и мета која се брзо развија у разним истраживањима лечења карцинома.

Елзонрис је цитотоксин усмерен на ЦД123, специјално дизајниран за циљ ЦД123. Лек је рекомбинантна фузија хуманог ИЛ-3 и окрњеног дифтеријског токсина (ДТ). Домен ИЛ-3 може претворити цитотоксичне ДТ фрагменте. Водич за туморске ћелије које експримирају ЦД123. Након интернализације туморских ћелија, Елзонрис може неповратно инхибирати синтезу протеина и индуковати апоптозу циљне ћелије.

Тренутно се Елзонрис такође процењује у другим клиничким испитивањима за лечење других ЦД123 позитивних индикација, укључујући: хроничну мијеломоноцитну леукемију (ЦММЛ), мијелофиброзу (МФ) и друге планиране индикације.