НАСХ нови лек достиже фазу 2 Клиничка крајња тачка, јетра се смањује за 60%

У априлу 1, Акеро Тхерапеутицс објавио је да је његов главни кандидат за лекове АКР-001, у фази 2 клиничко испитивање БАЛАНЦЕД за НАСХ пацијенте, достигао крај 1 друге недеље, смањење нивоа јетрених масти пацијената за више од 60% у поређењу са почетном вриједности, Да би се постигло значајно смањење статистичке значајности.

НАСХ је озбиљна безалкохолна болест масне јетре (НАФЛД), која се односи на патолошки синдром прекомерног таложења масти у ћелијама јетре проузрокованог другим факторима осим алкохола. Према статистичким подацима, широм света болесници са НАСХ-ом премашили су 100 милион. НАСХ изазива упалу и дегенерацију ћелија јетре. Напредак НАСХ проузроковаће фиброзу јетре, цирозу јетре и затајење јетре, а може такође изазвати рак јетре. Као врста метаболичке упале, очекује се да пацијенти са НАСХ-ом премашују 350 милиона у 2030, а његова појава је уско повезана са факторима као што су гојазност, дијабетес и ненормалан метаболизам липида у крви. Тренутно лечење је још увек релативно мало.

Акеро ГГ # 39; с АКР-001 је нова врста фактора раста фактора раста фибробласта дугог деловања 21 (ФГФ 21) аналог. Комбинује ФГФ 21 полипептидну секвенцу са Фц делом имуноглобулина и сматра се потенцијалним терапијским леком НАСХ. Истраживања у последњој деценији показала су да ендогени хормон ФГФ 21 игра кључну улогу у људском метаболизму и регулацији сигнала, те може деловати на разне органе у систему, укључујући јетру. Обично се пушта да би се органи заштитили од стреса и обновили метаболичку равнотежу. У поређењу са природним ФГФ 21, овај лек може значајно да побољша стабилност и полуживот и појача везивање и активност рецептора.

Студија, звана БАЛАНЦЕД, је рандомизовано, двоструко слепо, фаза 2 клиничко испитивање са плацебо контролисаном групом. Судјеловало је укупно 80 одраслих пацијената са НАСХ-ом потврђених биопсијом. Подаци испитивања показали су да су у 12 лечењу, апсолутни нивои јетрене масти код свих пацијената из групе доза АКР-001 значајно смањени од почетне вредности, достижући главну крајњу тачку испитивања. Поред тога, све групе доза АКР-001 достигле су секундарну крајњу тачку релативног смањења јетрене масти, а групе 50 мг и 70 мг дозе постигле су релативно смањење од 70% .

ГГ куот; Веома нам је драго што смо добили ове позитивне резултате испитивања, који подржавају наш континуирани развој АКР-001 за лечење НАСХ пацијената, ГГ куот; рекао је Андрев Цхенг, др. мед., предсједник и извршни директор Акеро. ГГ куот; Не постоје ФДА одобрене терапије за НАСХ пацијенте. АКР-001 има потенцијал да им пружи важну могућност лечења. Радујемо се што ћемо добити комплетне пробне податке како бисмо се припремили за следећи развој АКР-001. ГГ куот;