Новартисов први инхибитор фактора Б комплемента Иптакопан је сертификован као пасош за иновације у Великој Британији!

Новартис је недавно објавио да су Британска регулаторна агенција за лекове и здравствене производе (МХРА), Национални институт за здравље и клиничку оптимизацију (НИЦЕ) и Шкотско медицинско удружење (СМЦ) доделили оралну терапију иптакопан (ЛНП023) за лечење Ц3 гломерула [ГГ] куот;Инновациони пасош [ГГ] куот; квалификација за болест (Ц3Г).

Ц3Г је изузетно редак и тежак облик примарног гломерулонефритиса, који карактерише поремећај регулације комплемента. Годишња инциденција болести широм света је 1-2 дела на милион. У Сједињеним Државама има око 10.000 случајева, у Европи око 10.500, у Јапану око 3.200, а у Кини око 32.000 случајева. Ц3Г се обично дијагностикује код адолесцената и младих одраслих особа. Прогноза болести је веома лоша. Око 50% пацијената развије завршну бубрежну болест (ЕСРД) у року од 10 година, а 50-70% пацијената има релапс након трансплантације бубрега.

Иптацопан је пионирски орални инхибитор фактора Б који је открио Новартис Институт за биомедицинска истраживања. Фактор Б је кључна серинска протеаза у алтернативном путу система комплемента. Иптацопан има потенцијал да постане прва циљана терапија која одлаже напредак Ц3Г дијализе.

Иновациони пасош је пропусница за Дозволу и приступ за иновације (ИЛАП). ИЛАП је нови начин да се убрза одобравање лекова лансираних након Брегзита. Покренут је у јануару 2021. Има за циљ да убрза одобравање и маркетинг иновативних лекова и промовише пацијенте [ГГ] #39; приступ дрогама. ИЛАП пружа јединствену интегрисану платформу за сарадњу између МХРА, медицинских партнера, укључујући НИЦЕ и СМЦ, и медицинских програмера. Произвођачи лекова на овом каналу ће добити више повратних информација од МХРА и заинтересованих страна (укључујући НИЦЕ). Један пасош за иновацију може покрити више будућих индикација за исту активну супстанцу. Стога, лекови такође могу укључити више болести у наредним корацима ИЛАП-а.

хемијска структура иптакопана

иптакопан је први у класи, орални, моћни, селективни, мали молекули и реверзибилни инхибитор фактора Б. Фактор Б је кључна серинска протеаза у алтернативном путу система комплемента.

Тренутно се иптакопан развија за лечење многих бубрежних болести изазваних комплементом (ЦДРД) са значајним неиспуњеним медицинским потребама, укључујући Ц3Г, ИгА нефропатију, атипични хемолитичко уремијски синдром (аХУС), мембранску нефропатију (МН) и ретку пароксизмалну болест крви. ноћна хемоглобинурија (ПНХ).

Објављени подаци 2. фазе су показали да: (1) третман ИгАН-а иптакопаном смањује протеинурију и стабилизује бубрежну функцију; (2) третман Ц3Г смањио је стопу пада процењене брзине гломеруларне филтрације (еГФР) и стабилизовао бубрежну функцију; (3) Лечење ПНХ значајно смањује интраваскуларну и екстраваскуларну хемолизу, омогућавајући већини пацијената да постигну брзо и дуготрајно побољшање без трансфузије крви.

Иако Новартис има 35-годишњу историју у лечењу трансплантације бубрега, иптакопан је први третман за ЦДРД у цевоводу за лечење болести бубрега. Новартисов циљ је да промени приступ лечењу циљањем на једног од кључних покретача ових ретких и прогресивних болести, што има потенцијал да продужи живот пацијената без дијализе код пацијената са ЦДРД.

Чинмеј Бхат, генерални директор компаније Новартис Пхармацеутицалс УК, Ирска и Северна Европа, рекао је: „Наш кључни приоритет је да наши лекови буду испоручени пацијентима којима су најпотребнији. Поносни смо што смо развили лиценцу засновану на новој иновацији. И приступ лековима који добијају иновативни пасош. Веома смо срећни што можемо да сарађујемо са заинтересованим странама у здравственом систему Уједињеног Краљевства кроз овај нови начин да истражимо могућност да се овај развојни лек приближи пацијентима што је пре могуће. [ГГ] куот;