Новартисов П-селектински инхибитор Адаквео је препоручио и одобрио ЕУ ЦХМП и уврстио га у 8 земаља!

Новартис је недавно објавио да је Одбор Европске агенције за лекове (ЕМА) за лекове за хуману употребу (ЦХМП) издао позитивно мишљење о прегледу којим препоручује условно одобрење Адаквео (цризанлизумаб) за болеснике српане старије од 16 година и за одрасле и педијатријске болеснике са цитолошком болешћу (СЦД), да се спречи понављајућа васкуларна опструктивна криза (ВОЦ) или криза бола. Адаквео се може користити као додатна терапија хидроксиуреји (ХУ / ХЦ) или као монотерапија за пацијенте који нису погодни за ХУ / ХЦ или имају недовољан одговор.

Европска комисија (ЕЦ) ће преиспитати позитивна мишљења ЦХМП-а, која обично доноси коначну одлуку о ревизији у року од два месеца. Уколико буде одобрено, Адаквео ће бити прва циљана терапија у Европи која се може користити за спречавање ВОЦ код СЦД пацијената. ВОЦ је изненадан, непредвидив и повезан је са повећаним ризиком од оштећења органа и смрти. Клинички подаци показали су да је у комбинацији са или без терапије хидроксиурејом (ХУ / ХЦ) Адаквео значајно смањио учесталост ХОЦ-а и значајно смањио број пацијената хоспитализованих у поређењу са плацебом.

Адаквео је примио прву серију света у свету у новембру 2019. Лек је одобрен у Сједињеним Државама и 7 других земаља за употребу код одраслих и педијатријских пацијената са СЦД старих 16 и више година да би се смањила учесталост ВОЦ или болне кризе. . Вриједно је напоменути да је Адаквео први и једини одобрени циљани биолошки лек који има терапеутски ефекат комбиновањем П-селектина. У Сједињеним Америчким Државама ФДА је раније одобрила Адаквео пробојни статус лекова и преглед приоритета. П-селектин је ћелијски протеин адхезије који игра централну улогу у вишећелијским интеракцијама које изазивају опструкцију крвних судова.

Одобрење производа Адаквео ГГ за маркетинг означава нову еру у СЦД лечењу. Болести српастих ћелија (СЦД) односи се на групу наследних болести црвених крвних зрнаца, названих по црвеним крвним ћелијама као ГГ "Ц ГГ"; у облику или ГГ "српасти ГГ"; у облику. Пацијенти са СЦД склони су компликовању са васкуларном опструктивном кризом (ВОЦ), нарочито васкуларном опструктивном кризом боли. То је и главни разлог да пацијенти са СЦД потраже медицинске услуге, али тренутно постоје врло ограничени програми који могу спречити ВОЦ. ВОЦ покреће вишећелијска адхезија или ћелијски кластери који блокирају проток крви и повезани су са повећаним морбидитетом и смртношћу. Циљајући П-селецтин, Адаквео може ефикасно смањити вишећелијску адхезију.

Позитивна мишљења ЦХМП-а заснивају се на позитивним подацима из клиничке студије фазе ИИ СУСТАИН. Ово је мултицентрално, рандомизовано, плацебо контролисано, двоструко слепо, 12-месечно истраживање за процену ефикасности и сигурности Адаквео-а у комбинацији са или без терапије хидроксиурејом за спречавање ВОЦ код СЦД пацијената.

Резултати су показали да је у поређењу са плацебом, Адаквео (5 мг / кг) значајно смањио средњу годишњу инциденцију ВОЦ за 45,3% (1,63 вс 2,98, п=0,010) у комбинацији са или без терапије хидроксиурејом. Без обзира на СЦД генотип или употребу хидроксиуреје, примећено је клинички значајно смањење фреквенције ВОЦ. Поред тога, студија је такође показала да је удио пацијената у групи за лечење Адаквео (5 мг / кг) који нису лечили ВОЦ током лечења био више него двоструко већи од плацебо групе (36% у односу на 17%, п=0,010), а они који су имали први ВОЦ Боравак је био три пута дужи од плацебо групе (4,07 месеца у односу на 1,38 месеци, п ГГ 0,001), а средњи годишњи боравак у болници смањен је за 42% (4,00 дана вс 6,87 дана, п=0,45).

У погледу сигурности, најчешће нежељене реакције (инциденција ≥10%) код пацијената лечених Адаквеом од 5 мг / кг (н=111) укључују болове у леђима, мучнину, врућицу и артралгију. Већина нежељених реакција је блага до умерена (оцена 1 или 2). Тешка артралгија (разред 3) и грозница, сваки 0,9% (1 случај). Према анализи, ниједан пацијент није престао са лечењем због нежељених реакција. У студији СУСТАИН, у поређењу са плацебо групом, група лечења Адаквео није пријавила значајни пораст укупних нежељених догађаја инфекције (53.0% према 53.2%) или неутропеније (3.1% према 6.5%).

ВОЦ је такође позната и као болна криза српастих ћелија (СЦПЦ), што је непредвидив и крајње болан догађај који може довести до тешких акутних и хроничних компликација и по живот опасних опасности. ВОЦ такође може довести до велике количине медицинске неге. То је најчешћи разлог за СЦД пацијенте ГГ # 39; посете и хоспитализације хитних служби. Просечни медицински трошак по пацијенту је око милион америчких долара, а укупни годишњи трошкови лечења у Сједињеним Државама прелазе 1,1 милијарди америчких долара. Код пацијената са СЦД, када се више крвних ћелија лепи заједно и лепе на крвне судове, може доћи до ВОЦ-а и проузроковати блокаду. Смањење вискозности крвних ћелија и крвних судова може помоћи да се смањи број дана када пацијенти доживе ВОЦ.

Активни фармацеутски састојак Адаквео је цризанлизумаб, што је моноклонско антитело против П-селектина које се може селективно везати за П-селектин на површини ендотелних ћелија и тромбоцита у крвним судовима, што резултира блокирањем П-селеклина и инхибирањем ендотелног ћелије Интеракција између тромбоцита, црвених крвних зрнаца, обољелих црвених крвних зрнаца и бијелих крвних зрнаца. П-селектин је један од главних покретача васкуларне оклузивне кризе (ВОЦ, што доводи до васкуларне опструкције), што је болна компликација СЦД.

Тренутно се Адаквео развија да спречи ВОЦ код СЦД. СУСТАИН је део пројекта клиничког истраживања СЕНТРИ, који укључује бројне клиничке студије да би се добили свеобухватни подаци о употреби цризанлизумаба у клиничком управљању СЦД.