Трипле терапија Трикафта ИИИ фаза била је успешна, продајом од 8.379 милијарди америчких долара 2026. године!

Вертек Пхармацеутицалс је светски лидер у лечењу цистичне фиброзе (ЦФ). Недавно је компанија објавила да је глобална студија фазе ИИИ (Студија 445-104) којом се процењује трострука терапија Трикафта (елексакафтор / тезакафтор / ивакафтор и ивакафтор) достигла своју примарну крајњу тачку и све секундарне крајње тачке.

Ово је рандомизирана, двоструко слепа студија паралелне групе ИИИ фазе за процену ефикасности и сигурности Трикафте код болесника са ЦФ и 12 година и старијих, тачније: присутност мутације гена Оне Ф508дел гена цистичне фиброзе (ЦФТР) гена Оне Ф508дел и једна мутација у гаражи (Ф / Г), или једна мутација Ф508дел и једна мутација заостале функције (Ф / РФ) код пацијената са ЦФ.

У студији су сви пацијенти ушли у уводни период од 4 недеље и примили лек ивакафтор или тезакафтор / ивакафтор. Након периода увођења пацијентима је насумично додељено примање Трикафте или настављају да примају свој претходни ивакафтор или тезакафтор / ивакафтор током 8 недеља лечења. Основна вредност мери се на крају периода увођења и пре почетка периода лечења од 8 недеља. У студији, укупно 132 пацијента су примили третман Трикафта, а 126 пацијената су примили третман ивакафтом или тезакафтом / ивакафтом у контролној групи. Примарна крајња тачка била је: процентуална промена предвиђеног принудног експирацијског волумена у једној секунди (ппФЕВ1) од почетног испитивања до осме недеље лечења.

Резултати су показали да је студија достигла примарну крајњу тачку: након 8 недеља лечења, просечно апсолутно побољшање ппФЕВ1 у групи Трикафта од почетне вредности статистички је значајно побољшано за .73,7 процентних поена (п ГГ лт; 0,0001). Поред тога, студија је достигла и све секундарне крајње тачке, укључујући: према редоследу нивоа статистичког испитивања, просечна апсолутна промена хлорида зноја у групи Трикафта од почетног испитивања до 8. недеље била је -22,3ммол / Л (п ГГ лт; 0.0001), просечна промена ппФЕВ1 између група износила је .53,5 процентних поена (п ГГ лт; 0,0001), промена садржаја хлорида знојнице између Трикафта групе и контролне групе која је примала ивакафтор или тезакафтор / ивакафтор била је -23,1 ммол / Л (п ГГ <>

Генерално, подаци о безбедности су слични онима примећеним у претходној студији Трифафта ГГ # 39; и режим се генерално добро толерише. Већина нежељених догађаја била је блага или умерена. У студији је најчешћи нежељени догађај који се догодио у ≥15% пацијената била главобоља. Учесталост озбиљних нежељених догађаја била је 3,8% (н=5) у групи Трикафта и 8,7% у контролној групи која је примала ивакафтор или тезакфтор / ивакафтор (н=11). У студији су 2 пацијента који су узимали ивакафтор или тезацфтор / ивакафтор, и 1 пацијент који је узимао Трикафта прекинули лечење због нежељених догађаја.

Ова студија је постмаркетиншка обавеза у Сједињеним Државама, а резултати студије биће достављени америчкој Агенцији за храну и лекове (ФДА). У Сједињеним Државама Трикафта је одобрена за употребу код болесника са ЦФ ≥12 година старости који имају најмање једну мутацију Ф508дел у ЦФТР гену, тачније: пацијенте са једном Ф508дел мутацијом и једном минималном функционалном мутацијом или два Ф508дел пацијента са мутацијама .

У јуну ове године, Одбор за лекове за хуману употребу (ЦХМП) Европске агенције за лекове (ЦХМП) издао је позитиван преглед у коме је предложио одобрење Трикафта. Тренутно је лек под надзором Европске комисије (ЕК). Уколико буде одобрен, Трикафта ће бити прва трострука терапија у Европи за болеснике с ЦФ-ом старости ≥12 година, с једном мутацијом Ф508дел и једном минималном функционалном мутацијом (Ф / МФ), или двије мутације Ф508дел. Резултати студије 445-104 такође ће бити достављени ЕМА како би подржали ширење потенцијалних назнака за ЕУ ​​обележје. Комплетни резултати студије биће објављени на будућој медицинској конференцији.

Цармен Бозиц, главна медицинска служба Вертек-а и извршна потпредседница глобалног развоја лекова и медицинских послова, рекла је: ГГ „Резултати ове студије показују да се у лечењу Ф / Г и Ф / РФ пацијената трострука терапија упоређује са постојећих ЦФТР модулатора. Трикафта пружа значајне додатне користи и додаје снажне доказе који подржавају клиничке предности лека за пацијенте са ЦФ са најмање једном мутацијом Ф508дел. Радујемо се што ћемо ове податке доставити ЕМА-и како би подржали потенцијал обележавања у ЕУ-у након почетног одобрења Прошири индикације. ГГ куот;

Цистична фиброза (ЦФ) је ретка генетска болест која скраћује живот и која погађа око 75.000 људи широм света. ЦФ је прогресивна, мулти-системска болест која погађа плућа, јетру, гастроинтестинални тракт, синусе, знојне жлезде, панкреас и репродуктивни тракт. ЦФ је узрокован неким мутацијама у ЦФТР гену које узрокују оштећења или делеције ЦФТР протеина. Деца морају да наследе два неисправна гена ЦФТР (један за сваког родитеља) да би развили ЦФ.

Иако постоји много различитих врста ЦФТР мутација које могу изазвати болест, већина пацијената са ЦФ има најмање једну мутацију Ф508дел. Ове мутације могу се одредити генетским тестирањем или генотипизацијом. ЦФТР протеин обично регулише транспорт јона у ћелијској мембрани, а мутације гена могу проузроковати уништавање или губитак функције протеинског производа. Када се прекине транспорт јона у ћелијској мембрани, вискозитет облоге слузи на одређеним органима ће се згушњавати. Једна од главних карактеристика болести је накупљање густе слузи у дисајним путевима, што доводи до отежаног дисања, хроничних рекурентних инфекција плућа и прогресивног оштећења плућа, што на крају води у смрт. Средње доба смрти за оболеле од ЦФ је у њиховим раним 30-им.

Тренутно је Вертек лансирао бројне ЦФ лекове: Калидецо (ивацафтор), Оркаби (лумацафтор / ивацафтор) и Симкеви / Симдеко (тезакафтор / ивакафтор) ова три лека могу да лече око 40 000 пацијената широм света, што чини око 50% свих оболелих од ЦФ. . Нова трострука терапија Трикафта може проширити опсег лечења на 90% оболелих од ЦФ-а широм света.

У јуну ове године, фармацеутска агенција за истраживање тржишта ЕвалуатеПхамра објавила је извештај у којем је предвиђала да ће Трикафта постати један од најпродаванијих ТОП10 лекова у свету 2026. године, а продаја ће достићи 8,739 милијарди америчких долара и сложена годишња стопа раста од 54,3% током 2019-2026. .