Окалива (ОЦА, обетицхолна киселина) је по трећи пут одложена у Сједињеним Државама, а водећа позиција Интерцепт-а остаје непромењена!

Интерцепт Пхарма је биофармацеутска компанија усмерена на развој и комерцијализацију нових терапија за лечење прогресивних, невирусних болести јетре. Недавно је компанија објавила да је, на основу дискусија раније прошле недеље, америчка Управа за храну и лекове (ФДА) обавестила компанију да је њен саветодавни одбор (АдЦом), који је заказан за јун 9, {{ 2}}, одложен Садржај састанка укључивао је компанију ГГ 39 лек Оцалива (обетицхолна киселина, ОЦА, обетицхолна киселина) за лечење безалкохолног стеатохепатитиса (НАСХ) изазваног фиброзом јетре. нова примена лекова (НДА). Након што су вести објављене, цена акција Интерцепт ГГ # {3}}; пала је 15%.

До одлагања је дошло због потребе ФДА да преиспита додатне податке, које компанија планира да достави ове недеље. ФДА је најавила да ће у блиској будућности утврдити нови датум АдЦом-а. Интерцепт сада предвиђа да ће ФДА-ова ревизија НДА премашити циљни датум акције јуна 26, 2020 у ГГ "Закону о накнадама за лекове на рецепт (ПДУФА) ГГ";

Крајем новембра 2019, ФДА је прихватила Оцалива ГГ # 39 с НДА и одобрила приоритетни преглед. Апликација НДА убрзава одобрење Оцалива за лечење фиброзе изазване безалкохолним стеатохепатитисом (НАСХ). У то време, ФДА је одредила ПДУФА-ов циљни датум за март 26, 2020.

Вреди напоменути да ово одлагање није први пут да је одложено. У ствари, раније је одлагана 2 . Први пут је било средином децембра 2019. Интерцепт је објавио да је ФДА обавестила компанију да је одгодила прелиминарно време састанка АдЦом-а за април 22, 2020 и да ће циљни датум ПДУФА бити продужен на одговарајући начин. Други пут је крајем марта 2020, Интерцепт је још једном објавио да је ФДА одгодила састанак АдЦом-а до јуна 9 због нове епидемије коронавирусне пнеумоније (ЦОВИД-19). Ово последње одлагање је уједно и треће кашњење.

У последњих 2 година, многи противници на НАСХ пољу претрпели су неуспехе, укључујући Гилеад Сциенцес, тако да се водећа позиција Интерцепт-а није променила. Најновије одлагање неће дозволити да остали конкуренти превладају.

У Сједињеним Државама се очекује да ће НАСХ постати главни узрок трансплантације јетре чим се 2020. Уколико се одобри, Оцалива ће бити прва метода која се може користити за лечење пацијената са фиброзом јетре изазване НАСХ. Посебно треба истаћи да је у погледу НАСХ-а, ОЦА једини истраживачки лек који је ФДА добио продорну лековиту квалификацију (БТД). То је уједно и први истраживачки лек на свету који је ушао и први је успешно завршио клиничко испитивање фазе ИИИ. .

У децембру 2019, у часопису Тхе Ланцет објављени су позитивни резултати средњорочне анализе ИИИ фазе студије РЕГЕНЕРАТЕ којом се процењује окалива (обетицхолна киселина, ОЦА) у лечењу фиброзе изазване безалкохолним стеатохепатитисом (НАСХ). (Ланчета). Ово је такође прва рецензирана публикација за процену позитивних резултата кључног клиничког испитивања лека који се испитује за НАСХ.

Студија је спроведена на пацијентима са {0 0}} или 3 фиброзом јетре услед НАСХ и процењена је ефикасност и безбедност две дозе ОЦА (10 мг и 25 мг једном) дневно) у односу на плацебо.

У примарној анализи ефикасности, код унапред планиране 18-месечне средњерочне анализе, у поређењу са плацебом, дневна крајња тачка 25 мг дозе 0ЦА достигла је побољшање фиброзе (≥ 1 стадијум) и НАСХ није погоршао примарну крајњу тачку (п=0. 0002). Поред тога, у поређењу са плацебо групом, већи удео пацијената из групе лечења ОЦА 25 мг достигао је примарну крајњу тачку елиминације НАСХ и није погоршало фиброзу јетре.

Зобаир М. Иоуносси, професор и шеф медицинског одељења Медицинске школе Иннова Фаирфак, председник Управног одбора РЕГЕНЕРАТЕ и први аутор чланка, рекао је: ГГ "прва студија позитивне фазе ИИИ у пољу НАСХ представља ово поље хепатологије. Прави преокрет. Ефекат антифиброзе примећен након 18 месеца лечења ОЦА-ом у студији РЕГЕНЕРАТЕ је посебно значајан јер је фиброза најважнији хистолошки предиктор јетре и затајења код НАСХ пацијената. ГГ куот;

Окалива је агонист фарнезоидног Кс рецептора (ФКСР). ФКСР је нуклеарни рецептор који се експримира у јетри и танком цреву. Кључни је регулатор жучних киселина, упала, фиброзе и метаболичких путева. У Сједињеним Државама је Оцалива одобрена за листање у мају 2016 за лечење примарног билијарног колангитиса (ПБЦ). Тренутно се Оцалива развија за лечење многих других хроничних обољења јетре, укључујући НАСХ, примарни склерозирајући холангитис и билијарну атрезију.

Неалкохолни стеатохепатитис (НАСХ) је тешка прогресивна болест јетре која је узрокована прекомерним накупљањем јетрене масти која изазива хроничну упалу, што доводи до прогресивне фиброзе (ожиљака), што може довести до цирозе, затајења јетре, рака јетре и смрти. Напредна фиброза повезана је са значајним порастом морбидитета и морталитета повезаних са јетром код НАСХ пацијената.

Према ГГ "Натуре ГГ"; магазин, НАСХ је постао други најчешћи узрок трансплантације јетре након хроничног хепатитиса Ц у Сједињеним Државама, а очекује се да ће постати водећи узрок у 2020. Тренутно је тржиште НАСХ достигло 40 милијарду долара. Међутим, упркос хитним медицинским потребама, до сада нису одобрени лекови за лечење НАСХ-а.