Роцхе Еврисди (рисдиплам) значајно побољшава преживљавање моторичких функција [ГГ] код одојчади са типом 1 СМА-1/2

Роцхе је недавно објавио да је процена оралног лека Еврисди® (рисдиплам) за спиналну мишићну атрофију (СМА) глобална фаза 2/3 ФИРЕФИСХ студија (НЦТ02913482) Подаци о другом делу објављени су у међународном медицинском часопису Нев Енгланд Јоурнал оф Медицине (НЕЈМ). Видети: Одојчад лечена риздипламом са спиналном мишићном атрофијом типа 1 у поређењу са историјским контролама.

СМА је примарни генетски фактор који доводи до смрти код одојчади и мале деце, а 5к-СМА је најчешћи тип. Болест може довести до слабости мишића и прогресивног губитка моторичких функција, а постоје и значајне неиспуњене медицинске потребе. Еврисди је одобрила америчка ФДА у августу 2020. за лечење деце и одраслих са СМА ≥ 2 месеца старости. У марту 2021, Европска унија је одобрила Еврисди за лечење пацијената са СМА ≥ 2 месеца старости и клинички дијагностикована као тип 1/2/3 СМА или 5к тип СМА са 1-4 копије СМН2. У Кини је у јуну ове године Државна управа за храну и лекове одобрила Еврисди (Аиманкин®, прах оралног раствора Лиспоран) за лечење СМА пацијената старих 2 месеца и више. До сада је Еврисди одобрен у 54 земље и поднио је маркетиншке пријаве у 33 друге земље.

Еврисди је прва орална терапија за СМА и прва СМА терапија која се може применити код куће. Лек је течни препарат који се може примењивати орално или путем цеви за храњење код куће, једном дневно. Лек се може користити за лечење одојчади, деце, адолесцената и одраслих са свим врстама (тип 1, тип 2 и тип 3) СМА. Еврисди је модификатор спајања мРНА гена за преживљавање моторних неурона 2 (СМН2), који третира СМА повећањем производње протеина за преживљавање моторних неурона (СМН). СМН протеин се дистрибуира по целом телу и неопходан је за одржавање здравих моторних неурона и вежбање.

Други део ФИРЕФИСХ студије спроведен је код одојчади са симптоматском СМА типа 1 која је у време уписа била стара 1-7 месеци. Резултати су показали да је студија достигла примарну крајњу тачку: након 12 месеци лечења, 29% одојчади (12/41) је седело без подршке најмање 5 секунди, што је прекретница која никада није виђена у природном току болести. У другом делу студије ФИРЕФИСХ, безбедност Еврисдија је у складу са његовим познатим безбедносним карактеристикама. У фебруару 2021. године на НЕЈМ-у су објављени 12-месечни резултати прве дозе студије ФИРЕФИСХ.

Истраживач ФИРЕФИСХ и професор неуролошких мишића из Оксфордског центра МДУК, професор педијатријских неуромишићних болести, Лаурент Серваис, рекао је: [ГГ] куот; Без лечења, одојчад са СМА типа 1 не могу преживети дуже од 2 године. Важни моторни кораци постигнути третманом Еврисди, попут сједења, окретања и гутања, основни су елементи који помажу овим бебама да постигну најбоље резултате. Имају потенцијал да смање потребу за сталном вентилацијом и повећају стопу преживљавања. [ГГ] куот;

У време анализе података, просечно трајање лечења Еврисдијем било је 15,2 месеца, а просечна старост пацијената 20,7 месеци. У 12. месецу лечења 93% (38/41) одојчади је преживело, а 85% (35/41) одојчади није било на сталној вентилацији. Без лечења, средња старост смрти или трајна вентилација у кохорти историје природних болести била је 13,5 месеци. 90% (37/41) пацијената имало је повећање од најмање 4 бода у ЦХОП-ИНТЕНД скору, а 56% (23/41) је имало резултат већи од 40 бодова, са средњим повећањем од 20 поена.

Осим тога, студија је достигла једну од секундарних крајњих тачака: 78% (32/41) пацијената је класификовано као ХИНЕ-2 одговор. Скала ХИНЕ-2 (Хаммерсмитх Инфант Неурологицал Екаминатион Ектернал Сцале 2) процењује моторичку функцију кроз контролу главе, држање у седећем положају, аутономно хватање, шутирање, котрљање, пузање, стајање и ходање. Ако више етапа вежбања показује побољшање, а не погоршање, одојче се класификује као ХИНЕ-2 одговор.

У другом делу студије ФИРЕФИСХ, безбедност Еврисдија била је у складу са његовим познатим безбедносним карактеристикама. Најчешћи нежељени догађаји били су инфекција горњих дисајних путева (68%), пнеумонија (39%), грозница (39%), констипација (20%), дијареја (10%) и макулопапуларни осип (10%). Најчешћи озбиљни нежељени догађаји били су пнеумонија (32%), бронхиолитис (5%), хипотонија (5%) и респираторна инсуфицијенција (5%). Три бебе су развиле смртоносне компликације током прва 3 месеца лечења. Истраживачи верују да то нема никакве везе са Еврисдијем.

У априлу ове године, Роцхе је објавио нове двогодишње податке за други део студије ФИРЕФИСХ, који су показали да је Еврисди наставио да побољшава моторичку функцију одојчади [ГГ] #39, укључујући способност да седи и стоји без подршке, од 12 месеци до 24 месеца. Истраживања такође показују да Еврисди наставља да побољшава стопе преживљавања, побољшава могућности оралног храњења и смањује потребу за сталном вентилацијом. Истраживачки подаци показују да у поређењу са природним током СМА типа 1, Еврисди наставља да побољшава способност гутања и смањује стопе хоспитализације. Еврисдијева безбедност је у складу са утврђеним безбедносним статусом.