Роцхе објављује нове податке о Рисдиплам третману СМА код новорођенчади, деце и одраслих током две године

Пре неколико дана, Роцхе ГГ # 39; Генентецх је у кључном испитивању објавио позитивне податке о рисдиплами за 2-25 година болеснике с спиналном мишићном атрофијом типа 2 или типа 3 (СМА) СУНФИСХ 1. део. Резултати истраживачке анализе ефикасности показали су да је рисдиплам значајно побољшао моторичку функцију после 24 месеца лечења у поређењу са подацима из природне историје. Поред тога, прелиминарни подаци 12-месечног покуса на ЈЕВЕЛФИСХ у покусу различитих врста болесника са СМА у доби од 6 месеци до 60 година који су претходно лечени показали су да је после лечења рисдипламом ниво преживљавања моторног неурона (СМН) протеин се брзо повећавао и континуирано био висок.

СУНФИСХ је глобална студија (н=231) за децу и одрасле са СМА, подељена у два дела. Први део студије (н=51) углавном је одредио дозу, укључујући широк спектар популација пацијената, од неспособности да седи до ходања и пацијената са сколиозом или контрактуром зглобова. У овом делу анализе истраживачке ефикасности користи се скала мерила моторних функција (МФМ) за процену пацијената ГГ # 39; моторна функција.

Пондерирана анализа која је упоређивала податке са групом поузданих упоређивача природне историје показала је да су пацијенти који су примали рисдиплам имали велику укупну промену МФМ-а од почетне вредности у месецу 24 (3,99 бодова разлике [95% ЦИ: 2,34, 5,65] п ГГ лт; 0,0001) . У поређењу са плацебом, пацијенти који су лечили рисдиплам такође су имали значајно повећање укупног резултата МФМ-32 у поређењу са почетном вриједности (1,55 бодова просечне разлике; п=0,0156). Чак и мале промене у моторичкој функцији могу значајно разликовати пацијенте ГГ # 39; свакодневни живот.

Резултати су такође показали да се након четири недеље лечења рисдипламом ниво СМН протеина у крви пацијента ГГ повећао у просеку два пута и трајао је најмање 24 месеца. Ови резултати су у складу са резултатима 12-месечног испитивања амбулантних пацијената у другом делу раније извештаване кључне студије СУНФИСХ.

Најчешћи нежељени догађаји у првом делу студије СУНФИСХ били су грозница (55%), кашаљ (35%), повраћање (33%), инфекција горњих дисајних путева (31%), прехлада (назофарингитис, 24%) и грлобоља (уста Бол у грлу, 22%). Међу 51 пацијентима који су примали рисдиплам, најчешћи озбиљни нежељени догађај била је упала плућа. До данас не постоје безбедносни налази који би могли да доведу до повлачења лекова.

Поред тога, упис студије ЈЕВЕЛФИСХ (н=174) је завршен ради процене безбедносних и фармакодинамичких података рисдиплама код болесника са СМА који су претходно лечени. Међу њима, 76 пацијената је добило лечење нусинерсеном (СПИНРАЗА), 14 пацијената је лечило онасемноген абепарвовец (Золгенсма), а преостала 83 пацијента су лечена рисдипламом. Након 12 месеци лечења рисдипламом, примећено је да се СМН протеин пацијента повећао за фактор два од основне (н=18).

У поређењу са нелеченим пацијентима, рана процена безбедности показала је сталну безбедност. Најчешћи нежељени догађаји били су инфекција горњих дисајних путева (13%), главобоља (12%), грозница (8%), дијареја (8%), назофарингитис (7%) и мучнина (7%). Не постоје сигурносни налази који се односе на лијекове који могу довести до повлачења из покуса ЈЕВЕЛФИСХ, а свеукупне карактеристике штетних догађаја сличне су пацијентима који нису примили циљану терапију СМА у испитивању рисдиплама.

СМА је наследна, прогресивна неуромускуларна болест која може изазвати разарајуће трошење мишића и компликације повезане са болешћу. То је најчешћи генетски узрок смрти новорођенчади и једна од најчешћих ретких болести, која погађа отприлике једну од сваких 11.000 беба. Пацијенти са типом СМА типа 1 обично не живе више од две године, али благи болесници типа 2 и типа 3 могу да добију дуже време преживљавања. Међутим, благи облик болести је још увек повезан са смањеном покретљивошћу, респираторним инфекцијама и смрћу.

Иако тренутно постоји неколико терапија за СМА, на овом подручју и даље постоји огромно тржиште које може задовољити потражњу. Године 2016, светска ГГ # 39; прва одобрена СМА терапија Спинраза остварила је укупни приход од продаје у износу од 2.097 милијарди УСД у 2019. години, што је пораст од 22% у поређењу са годином, а трошкови лечења од 750.000 УСД годишње. Друга СМА терапија Золгенсма покренута је у мају 2019. године, а у прва три тромјесечја продаја је износила 361 милион УСД. Роцхе рисдиплам је добио позитивне податке у лечењу пацијената који су користили ове две терапије, или ће додатно повећати предности рисдиплама и његове конкурентности на тржишту.