Санофи Аубагио (терифлуномид) одобрила ЕУ: прва орална терапија за прву линију лечења педијатријских пацијената са МС!

Санофи је недавно објавио да је Европска комисија (ЕК) одобрила проширење Аубагио-а (терифлуномида) за прву линију лечења педијатријских пацијената са релапсно-ремитентном мултиплом склерозом (РРМС) у доби од 10 до 17 година. Вреди напоменути да је Аубагио прва орална МС терапија одобрена од стране Европске уније за прву линију лечења мултипле склерозе (МС) деце и адолесцената. Одобрење ове педијатријске индикације пружа Аубагио -у додатну годину заштите тржишта у ЕУ.

Аубагио је одобрен за маркетинг у Сједињеним Државама и Европској унији у септембру 2012. и августу 2013. за лечење одраслих пацијената са РРМС -ом. Лек је водећи орални МС лек у индустрији, који се продаје у више од 80 земаља и региона широм света. У Кини, Аубагио је одобрен за маркетинг у јулу 2018. године и први је лек за терапију модификације оралне болести (ДМТ) одобрен за лечење МС у Кини.

Процењује се да МС погађа приближно 2,8 милиона људи широм света, од којих деца и адолесценти чине најмање 30.000. Педијатријски МС је ретка болест. 98% педијатријских пацијената доживи курс повраћања. У поређењу са МС код одраслих, педијатријски пацијенти обично показују већу стопу рецидива и већи терет оштећења. Због ранијег почетка, неповратни инвалидитет и секундарна прогресија обично се јављају у ранијој доби од одраслих. Симптоми МС утичу на све аспекте деце и адолесцената [ГГ] #39; животе, од физичког здравља до друштвеног развоја и самопоштовања.

Ерик Валлстром, шеф развоја неурологије у Санофи Гензиме, рекао је: „Педијатријска МС је и даље важно поље са неиспуњеним медицинским потребама. Европска комисија одобрила је Аубагио за педијатријске пацијенте, што значи да МС и адолесценти у Европи имају нову опцију лечења, и што је још важније, ова опција може пружити значајно побољшање у лечењу ове озбиљне болести. [ГГ] куот;

Ефикасност и безбедност лека Аубагио код педијатријских пацијената:

Студија фазе 3 ТЕРИКИДС-а (НЦТ02201108) је мултицентрично, рандомизирано, двоструко слепо, плацебо контролисано, испитивање паралелних група које је обухватило 166 педијатријских пацијената са релапсно-ремитентном мултиплом склерозом (РРМС) из 22 земље. Студија је укључивала период скрининга (до 4 недеље), након чега је уследио двоструко слепи период лечења (до 96 недеља лечења након рандомизације). У току је продужење отвореног програма за 96 недеља. Примарна крајња тачка је време до првог потврђеног клиничког рецидива, а унапред наведена анализа осетљивости укључује време активности снимања високе магнетне резонанце (МРИ) као еквивалент рецидива. Осим тога, пацијенти који су завршили двоструко слепи период или имају високу активност МРИ имају право на наставак отвореног периода проширења.

У студији је 109 пацијената насумично распоређено у групу Аубагио, а 57 пацијената у плацебо групу. Током периода двоструко слепог лечења, пацијенти са клиничким рецидивом или високом активношћу МРИ прелазе на отворени третман Аубагио. Главни резултати ефикасности и подаци о безбедности и подношљивости током двоструко слепог основног студијског периода (96 недеља након рандомизације) објављени су на онлине конференцији ЕАН 2020. Резултати показују да:

—— У смислу примарне крајње тачке, нумерички, група Аубагио је имала 34% смањење ризика од клиничког рецидива у поређењу са плацебо групом, али није достигла значајну разлику. У поређењу са плацебо групом, време до првог потврђеног клиничког рецидива је одложено у групи Аубагио (средње време: 75,3 недеље наспрам 39,1 недеља; ХР=0,66; 95%ЦИ: 0,39-1,1; п=0,29). Због велике покретљивости МРИ, прелазак са двоструко слепог лечења на отворено лечење је чешћи него што се очекивало. У поређењу са групом Аубагио, плацебо група је имала већу и ранију фреквенцију пребацивања (26% односно 14%). Ово смањује ефикасност примарне крајње тачке.

У унапред одређеној анализи осетљивости композитне крајње тачке времена до прве активности болести (време до прве потврде клиничког рецидива или времена за прелазак на отворено лечење са високом активношћу МРИ), у поређењу са плацебом, Аубагио ће смањити ризик од првог потврђеног клиничког рецидива или преласка на отворену терапију због високе активности МРИ за 43% и одлагања (средње време: 72,1 недеља наспрам 37,0 недеља; ХР=0,57; 95% ЦИ: 0,37-0,87; П=0,04).

—— У погледу кључних секундарних крајњих тачака, у поређењу са плацебом, Аубагио је значајно смањио број Т1 гадолинијум појачаних (Гд + Т1) лезија на МРИ скеновима за 75% (п [ГГ] лт; 0,0001), и значајно је смањио број нових или проширених Т2 лезија за 55 %(П=0,0006).

У овој студији, Аубагио се добро подносио у педијатријској популацији и његова безбедност се могла контролисати. Укупна инциденца нежељених догађаја (АЕ) и озбиљних нежељених догађаја (САЕ) у групи Аубагио и плацебо групи била је слична (88,1% и 82,5%, 11,0% и 10,5%, респективно), а у студији није било смртних случајева . Учесталост нежељених ефеката у групи Аубагио била је већа од оне у плацебо групи (разлика од ≥5%), укључујући назофарингитис, инфекцију горњих дисајних путева, алопецију, парестезију, бол у абдомену и повишену креатин фосфокиназу у крви (≥3 пута већу од горња граница нормале). У двоструко слепом периоду, 1,8% (2/109) пацијената лечених Аубагиом имало је панкреатитис, док плацебо група није. Током отвореног периода студије, пријављена су још два случаја панкреатитиса и један случај тешког акутног панкреатитиса (са псеудопапиломом) код пацијената лечених леком Аубагио.