Америчка ФДА одобрила је Сервиер Тибсово приоритетну ревизију, а компанија ЦСтоне Пхармацеутицалс увела је 3 милијарде јуана у Кину!

Сервиер Пхармацеутицалс, америчка комерцијална подружница Сервиер-а, недавно је објавила да је америчка Управа за храну и лекове (ФДА) прихватила допунску нову пријаву лека (сНДА) за циљани лек против рака Тибсово (ивосидениб) за лечење претходно прихваћених лекова. пацијенти са мутантним холангиокарциномом изоцитрат дехидрогеназе-1 (ИДХ1).

Тренутно није одобрена системска терапија ИДХ1 мутантног холангиокарцинома. За напредне пацијенте доступни режими хемотерапије су врло ограничени. ФДА је одобрила приоритетни преглед сНДА-и, што значи да ће његов циклус прегледа бити скраћен са 10 месеци на 6 месеци од датума прихватања пријаве.

Давид К. Лее, извршни директор компаније Сервиер Пхармацеутицалс, рекао је: ГГ; Данас је важна прекретница у историји наше компаније ГГ # 39 и светионик наде за заједницу пацијената са холангиокарциномом. Док настављамо да ширимо своје онколошко руководство у Сједињеним Државама на чврсти тумор, остајемо посвећени испуњавању критичних потреба пацијената са ватросталним карциномом, укључујући холангиокарцином. ГГ куот;

Тибсово је први те врсте, селективни, снажни орални циљни инхибитор за карциноме мутације ИДХ1, који је развио Агиос Пхармацеутицалс. ИДХ1 је метаболички ензим чије су генске мутације присутне у различитим туморима, укључујући акутну мијелоичну леукемију (АМЛ), холангиокарцином и глиом.

Вреди напоменути да је крајем јуна 2018. године компанија ЦСтоне Пхармацеутицалс потписала ексклузивни уговор о сарадњи и лиценцирању са Агиосом и добила ексклузивна права Тибсово ГГ # 39 у Великој Кини. ЦСтоне Пхармацеутицалс биће одговоран за клинички развој и комерцијализацију Тибсово ГГ # 39 за хематолошке и солидне индикације тумора у Великој Кини.

У јулу 2018. године америчка ФДА одобрила је Тибсово за употребу код одраслих пацијената са релапсом или ватросталном акутном мијелоичном леукемијом (Р / Р АМЛ) са ИДХ1 мутацијом потврђеном методом испитивања (Абботт РеалТиме ИДХ1 пратећи дијагностички комплет). Ово одобрење чини Тибсово првим леком који је одобрила ФДА за лечење ИДХ1 мутантних Р / Р АМЛ.

У децембру 2020. године, Сервиер је постигао договор са Агиосом о преузимању Агиос ГГ # 39; онколошког пословања за 2 милијарде америчких долара, покривајући његове комерцијалне, клиничке и онколошке лекове у фази истраживања. Продаја је од великог значаја за Агиос и представља важну трансформацију стратешког прилагођавања.

СНДА се заснива на подршци за податке из глобалног испитивања фазе 3 ЦларИДХи. Ово је прво и једино рандомизирано испитивање фазе 3 спроведено код пацијената са претходно леченим ИДХ1 мутантним холангиокарциномом. Ови пацијенти који су уписани претходно су искусили напредовање болести након што су примили једну или две системске терапије. У студији су пацијенти насумично распоређивани у омјеру 2: 1 да примају Тибсово (500 мг, једном дневно) или плацебо лечење. Пацијентима у плацебо групи је било дозвољено да више пута користе Тибсово третман када је забележен њихов напредак у снимању. Примарна крајња тачка испитивања је: преживљавање без прогресије болести (ПФС) одређено независном радиолошком проценом. Секундарне крајње тачке укључују: ПФС који је проценио истраживач, сигурност и подношљивост, укупну стопу одговора (ОРР), целокупно преживљавање (ОС), трајање одговора (ДОР), фармакокинетику, фармакодинамику и процену квалитета живота.

До 31. маја 2020. године, рандомизирано је укупно 187 пацијената, од тога 126 пацијената у групи Тибсово и 61 пацијент у плацебо групи. Четрдесет и три пацијента (70,5%) који су били рандомизирани на плацебо лечење прешли су отворени Тибсово третман након сликовног напредовања и отклањања слепила.

Резултати су показали да је студија достигла примарну крајњу тачку: У поређењу са плацебо групом, група Тибсово имала је статистички значајно побољшање преживљавања без прогресије болести (медијан ПФС: 2,7 месеца наспрам 1,4 месеца; ХР=0,37; 95% ЦИ: 0,25-0,54; п ГГ лт; 0,0001). Процењене стопе преживљавања без прогресије болести у групи која је лечила Тибсово на 6, односно 12 месеци биле су 32%, односно 22%, док ниједан пацијент у плацебо групи није имао прогресију болести нити је умро након 6 месеци.

Коначна анализа објављена у јануару ове године показала је да су у поређењу са плацебо групом пацијенти из групе за лечење у Тибсову показали побољшање у секундарној крајњој тачки ОС, али није достигла статистичку значајност. Специфични подаци су: медијана ОС пацијената у групи која је лечила Тибсово била је 10,3 месеца, а медијана ОС пацијената у групи која је примала плацебо 7,5 месеци (ХР=0,79; 95% ИЗ: 0,56-1,12; једнострани п=0,093) .

Вреди напоменути да клинички протокол предвиђа да пацијенти који примају плацебо могу да пређу на лечење Тибсовом када болест напредује. Заправо, велики проценат пацијената (70,5%) у плацебо групи прелази на лечење Тибсовом. Према РПСФТ моделу, унапред назначени резултати анализе унакрсног прилагођавања показали су да је медијана ОС пацијената у плацебо групи износила 5,1 месеца (ХР=0,49, 95% ЦИ 0,34–0,70, једнострани п ГГ лт; 0,0001). Сигурност уочена у студији је у складу са претходно објављеним подацима.