Такеда Такхзиро пријављен за уврштавање у Јапан: Лечење пацијената старих> 12 година ради спречавања ХАЕ напада!

Такеда Пхармацеутицалс (Такеда) недавно је саопштио да је поднео нову пријаву за лек (НДА) јапанском Министарству здравља, рада и социјалне заштите (МХЛВ) како би затражио одобрење за поткожну ињекцију Такхзиро (ланаделумаб) за наследни ангиоедем (ХАЕ) старости ≥ 12 година. године. Пацијенти, спречите нападе.

Јапанске регулаторне пријаве оцењиваће Јапанска агенција за фармацеутске производе и медицинска средства (ПМДА). Након прегледа, ПМДА ће поднети извештај јапанском Министарству здравља, рада и социјалне заштите (МХЛВ) за коначну одлуку. Ако буде одобрен, Такхзиро ће се дати јапанским пацијентима као напуњени шприц.

Такхзиро је први пут одобрен 2018. године и прво је моноклонско антитело одобрено за лечење ХАЕ. Лек је погодан за спречавање напада код ХАЕ пацијената старијих од 12 година. До сада је Такхзиро наведен у више од 20 земаља широм света и наставља да подноси пријаве за списак широм света.

Такхзиро је потпуно хумано моноклонско антитело које се специфично везује и инхибира активност каликреина у плазми. Лек се производи у ћелијама јајника кинеског хрчка (ЦХО) применом технологије рекомбинантне ДНК. Такхзиро се даје субкутаном ињекцијом и има полуживот од 14 дана код пацијената са ХАЕ. Након обуке од стране медицинских радника, може га примењивати сам пацијент или неговатељско особље. Ињекција се може завршити за 1 минут или мање. Што се тиче лекова, препоручена почетна доза Такхзиро је 300 мг сваке 2 недеље. Код пацијената који се лече добро контролисаном болешћу без напада, може се узети у обзир доза од 300 мг сваке 4 недеље, посебно код пацијената са малом телесном тежином.

Наследни ангиоедем (ХАЕ) је ретка генетска болест која може да изазове поновљене епизоде ​​отока едема у различитим деловима тела, укључујући стомак, лице, стопала, гениталије, шаке и грло. Отицање може човека учинити слабим и болним. Напади зачепљених дисајних путева могу проузроковати гушење и могу бити опасни по живот.

Процењује се да 1 на сваких 50 000 људи у свету има ХАЕ, а болест је често потцењена, недовољно дијагностикована и недовољно лечена. У Јапану се процењује да 2000-3000 људи пати од ХАЕ, али због слабе свести о овој болести дијагностиковано је само око 400-500 људи.

У Јапану се нова примена лекова Такхзиро ГГ # 39 заснива углавном на резултатима глобалне студије ХЕЛП фазе 3 (дугорочна превенција наследног ангиоедема) и резултатима студије отворене експанзије ХЕЛП фазе 3 (ОЛЕ), поред процене Такхзиро-а у лечењу јапанских ХАЕ пацијената Привремени резултати студије фазе 3. Заједно, ове студије доказују ефикасност и сигурност Такхзиро-а као превентивног третмана за ХАЕ нападе.

ХЕЛП је до сада највећа рандомизирана контролисана студија клиничке превенције спроведена у ХАЕ. Укупно 125 пацијената са ХАЕ типа И / ИИ старосне доби 12 година и више било је укључено и процењено током 26 недеља поткожне ињекције Такхзира и плацеба. Ефикасност и сигурност. Резултати су показали да је студија достигла све примарне и секундарне крајње тачке: У поређењу са плацебо групом, пацијенти лечени са три Такхзиро режима имали су значајно смањење просечног броја епизода ХАЕ месечно. Међу њима, у поређењу са плацебо групом, број месечних епизода ХАЕ у дози од 300 мг Такхзиро сваке 2 недеље смањен је за 87%, а месечни број ХАЕ епизода у дози од 300 мг Такхзиро сваке 4 недеље за 73% % (прилагођени п ГГ лт; 0,001).

Истраживачка анализа показала је да током читаве 26-недељне студије (дани 0-182), 44% пацијената (н=12/27) у групи за лечење Такхзиро у дози од 300 мг сваке 2 недеље није имало нападаје, у поређењу са пропорцијом у плацебо групи Само 2% (н=1/41). Пост-хоц анализа осетљивости показала је да у стабилној фази (дани 70-182) 77% пацијената (н=20/26) у групи за лечење Такхзиро-ом са дозом од 300 мг сваке 2 недеље није имало нападаје, док је овај удео у плацебо група је била само 3% (н=1/37).

Током читавог периода лечења, најчешћи нежељени догађаји изазвани лечењем (искључујући ХАЕ нападе) у Такхзиро групи (н=84) били су бол на месту ињекције (42,9%), вирусна инфекција горњих дисајних путева (23,8%), главобоља (20,2 )%), болни еритем на месту убризгавања (9,5%), модрица на месту убризгавања (7,1%) и вртоглавица (6,0%). Озбиљност већине нежељених догађаја (98,5%) изазваних лечењем била је блага до умерена.