Европска унија одобрава аналог натријевог пептида Ц типа Вокзого (восоритид): Он може решити основни узрок болести!

БиоМарин Пхармацеутицалс недавно је објавио да је Европска комисија (ЕК) одобрила Вокзого (восоритид), ињекцију аналога натриуретичког пептида Ц-типа (ЦНП) једном дневно за лечење деце од 2 године до затворених плоча за раст Ахондроплазија (ахондроплазија) . Затварање плоче за раст јавља се након пубертета, када се достигне коначна висина одрасле особе. Ахондроплазија је најчешћи несразмерно низак раст код људи. Тренутно, восоритид такође прегледава америчка ФДА, а циљни датум Закона о накнадама за кориснике лекова на рецепт (ПДУФА) је 20. новембар 2021. Раније је восоритид добио ознаку за сирочад (ОДД) за лечење ахондроплазије у Сједињеним Државама и Европској унији.

Вреди напоменути да је Вокзого први лек одобрен у Европи за лечење ахондроплазије. Лек може да лечи основни узрок болести, представља велики медицински напредак и има потенцијал да има значајан утицај на животе пацијената.

Активни фармацеутски састојак лека Вокзого је восоритид, који је модификовани натриуретички пептид Ц-типа (ЦНП), који промовише формирање ендохондралне кости тако што смањује сигнале рецептора 3 за раст фактора раста фибробласта 3 (ФГФР3) и директно циља развој хрскавице Унутрашња патофизиологија недостатка.

Одобрење ЕУ засновано је на подацима из пројекта клиничког развоја восоритида, укључујући резултате рандомизиране, двоструко слијепе, плацебом контролиране студије фазе 3. Резултати ове фазе 3 студије додатно су подржани дугорочним подацима о безбедности и ефикасности текуће отворене продужене студије фазе 2, који показују да: примање третмана восоритида током петогодишњег (60-месечног) периода посматрања са тренутни подаци Код деце са ахондроплазијом, стопа раста је и даље већа од почетног нивоа пацијента и већа од очекиване годишње стопе раста за нездрављену децу са ахондроплазијом. Осим тога, коштано доба је нормално напредовало и није примећено убрзање коштаног доба, што указује да восоритид није смањио укупно трајање фазе раста.

Пакет података такође укључује резултате рандомизоване двоструко слепе студије фазе 2 која се спроводи код одојчади и мале деце, опсежне фармакокинетичке податке и податке о биомаркерима и прелиминарне податке о расту за пацијенте у старосној групи од 2 до 5 година. Подаци пацијената са студије СЕНТИНЕЛ показали су да код пацијената старости 2-5 година, након 2 године третмана восоритидом, постоји позитиван ефекат на раст. Осим тога, пакет података такође укључује 3 фазе проширеног истраживања и опсежне податке из природне историје.

Механизам деловања восоритида

Ахондроплазија је најчешћи несразмерно низак раст код људи. Карактерише га успорена ендохондрална окошталост, што доводи до непропорционалне краткоће и структурних поремећаја дугих костију, кичме, лица и базе лобање. Ово стање је узроковано мутацијама у гену рецептора 3 за фактор раста фибробласта (ФГФР3), који је негативан регулатор раста костију.

Осим несразмерно ниског раста, пацијенти са ахондроплазијом могу доживети озбиљне здравствене компликације, укључујући компресију форамена, апнеју за време спавања, савијене ноге, хипоплазију лица, трајне замахе доњег дела леђа, кичмену стенозу и понављајуће уши. Одељење за инфекције. Неке од ових компликација могу довести до потребе за инвазивном операцијом, попут декомпресије кичмене мождине и исправљања савијених ногу. Осим тога, студије су показале да се морталитет повећава за сваку старосну групу.

Више од 80% родитеља деце са ахондроплазијом је средњег раста, а болест је узрокована спонтаним генетским мутацијама. Глобална учесталост ахондроплазије је око један на 25.000 живорођених.

Восоритид је аналог натриуретичког пептида Ц-типа (ЦНП), изведен из природних хуманих пептида, и ефикасан је стимулатор ендохондралног окоштавања. Природни људски пептид је позитиван регулатор раста костију. Восоритид се везује за специфичне рецепторе и иницира унутарћелијске сигнале који инхибирају преактиван пут ФГФР3.

Тренутно се процењује восоритид за децу чија је плоча за раст још увек [ГГ] отворена, отворена ГГ, обично деца млађа од 18 година, а ови пацијенти чине приближно 25% пацијената са ахондроплазијом. У Сједињеним Државама, Европи, Латинској Америци, Блиском истоку и већем делу азијско-пацифичког региона тренутно не постоји регулаторно одобрење за лекове за лечење ахондроплазије.