Нови деутерисани инхибитор ЈАК1 / 2 ЦТП-543 ушао је у фазу 3 клиничког развоја и има значајан утицај на лечење умерене до тешке алопеције ареате!

Цонцерт Пхарма је биофармацеутска компанија у клиничкој фази која углавном развија лекове са малим молекулима за лечење болести централног нервног система, генетских болести, болести бубрега, инфламаторних болести и рака. Недавно је компанија најавила покретање свог првог клиничког испитивања фазе 3, ТХРИВЕ-АА1, како би се проценила ефикасност и сигурност оралног инхибитора ЈАК ЦТП-543 у лечењу одраслих са умереном до тешком алопецијом ареата. Компанија очекује да ће извештавати о резултатима покуса ТХРИВЕ-АА1 2022. године. Очекује се да ће друго суђење фазе 3 ТХРИВЕ-АА2 започети у првој половини 2021. године.

У јулу ове године, америчка ФДА одобрила је ЦТП-543 пробојну ознаку лека (БТД) за лечење умерене до тешке алопеције ареате код одраслих. Алопеција ареата је аутоимуна болест код које имуни систем напада фоликуле длаке, узрокујући делимични или потпуни губитак косе. Тренутно не постоји лек који је одобрила ФДА за лечење алопеције ареата.

Др Јамес В. Цасселла, главни директор за развој концерта, рекао је: „На основу резултата нашег пројекта фазе 2, верујемо да ЦТП-543 има потенцијал да пружи најбољу терапију у класи за пацијенте са умереном до тешком алопецијом ареата. Трудимо се. Промовишите развој ЦТП-543 како бисте направили значајне промене у животу пацијената са алопецијом ареата. ГГ куот;

Након завршетка фазе 2, Цонцерт и америчка ФДА разговарали су о кључним информацијама о пројекту Фазе 3 и стратегији регистрације и покренули фазу 3 ТХРИВЕ-АА1. Након процене распона доза ЦТП-543 за лечење пацијената са умереном до тешком алопецијом ареата, испитивање фазе 2 дало је позитивне резултате, компанија је одржала састанак са ФДА. Према тренутном распореду, компанија верује да позитивни резултати два испитивања фазе 3 могу да се користе као основа за подношење нове пријаве лека (НДА) за ЦТП-543 за лечење умерене до тешке алопеције ареате у одрасли почетком 2023.

Технологија деутерације

Анди Бриант, вд извршног директора фондације Алопециа Ареата, рекао је: ГГ куот; Милиони људи су погођени алопецијом ареата. ЦТП-543 има потенцијал да постане један од првих лекова које је одобрила ФДА за лечење алопеције ареата. Ово нас веома охрабрује. ГГ куот;

Алопеција ареата може проузроковати испадање дела или целе длаке на кожи главе или тела, а болест погађа до 650.000 људи у Сједињеним Државама. Власиште је најчешће погођено подручје, али свако подручје на којем расте коса може бити погођено само или са власиштем. Алопеција ареата се може јавити у било којој доби. Већина пацијената почиње да развија симптоме у доби од 40 година. Болест погађа и жене и мушкарце. Алопеција ареата може имати озбиљне психолошке последице, укључујући анксиозност и депресију.

ЦТП-543 је откривен применом хемијске технологије деутеријума Цонцерт ГГ # 39 за модификацију руксолитиниба. Руколитиниб је селективни инхибитор Јанус киназе 1 и Јанус киназе 2 (ЈАК1 / ЈАК2). За лечење одређених болести крви. Хемијска модификација деутеријума руксолитиниба може променити његову хуману фармакокинетику, повећавајући тиме његову употребу као третман за алопецију ареата.

ФДА је одобрила ЦТП-543 продорну ознаку лека (БТД) за лечење умерене до тешке алопеције ареате, на основу позитивних резултата клиничке студије фазе 2. Подаци показују да су две групе за лечење високим дозама ЦТП-543 (12 мг и 8 мг) достигле примарну крајњу тачку ефикасности у поређењу са плацебо групом: у 24. недељи лечења постоји знатно већи удео пацијената са Алатом за озбиљност алопеције Оцена (САЛТ) Релативно основно смањење било је ≥50% (58%, 47%, 9%, респективно; све вредности п-а биле су ГГ лт; 0,001). Поред тога, у 24. недељи лечења, значајно већи удео пацијената у групи од 12 мг и 8 мг у поређењу са плацебо групом (42%, 26%, 7%, респективно) постигао је укупан САЛТ резултат ≤20 (у поређењу са до плацеба): Односно п ГГ лт; 0,001, п ГГ лт; 0,05), ово је примарна крајња тачка ефикасности коју Цонцерт намерава да користи у својој студији регистрације кључева.

Поред тога, у 24. недељи, у поређењу са плацебо групом, групе за лечење ЦТП-543 од 12 мг и 8 мг такође су постигле значајно већа побољшања у алопецији ареата процењене на скали глобалног утиска о побољшању пацијента. Специфични подаци су: 78% и 58% пацијената у кохорти од 12 мг и кохорти од 8 мг оцењено је као ГГ, знатно побољшани ГГ; или ГГ куот; веома побољшан ГГ куот; респективно, што је било значајно у поређењу са разликом у плацебо групи. У овој студији, третман ЦТП-543 се генерално добро подноси.