Америчка ФДА одобрила је брзу квалификацију за Пан-ПИ3К инхибитор паксалисиб

Са седиштем у Сиднеју у Аустралији, Казиа Тхерапеутицс је биотехнолошка компанија усредсређена на онкологију, посвећена развоју иновативних лекова против рака. Недавно је компанија објавила да је америчка Управа за храну и лекове (ФДА) одобрила паксалисиб (раније ГДЦ-0084) брзу квалификацију (ФТД) за лечење глиобластома, конкретно: новооткривени, О6 - пацијенти чији промотор ДНК метилгванина ген метилтрансферазе (МГМТ) је неметилиран и завршио је почетну радиотерапију и терапију темозоломидом. У фебруару 2018. године, ФДА је такође доделила ознаку лека сирота (ОДД) за паксалисиб за лечење глиобластома

Поред тога, прошлог викенда, ФДА је такође доделила ознаку лека-сирота (ОДД) за паксалисиб за лечење малигног глиома, укључујући ДИПГ. Раније овог месеца, ФДА је такође доделила ознаку ретких дечијих болести (РПДД) за паксалисиб за лечење ДИПГ. ДИПГ је редак и врло агресиван малигни тумор у детињству, којем изузетно недостаје ефикасно лечење и има врло високу стопу смртности. Тренутно се у истраживачкој болници Ст Јуде Цхилдрен ГГ # 39 изводи студија И фазе паксалисиба у лечењу ДИПГ-а, а прелиминарни подаци о ефикасности очекују се у другој половини 2020. године.

Пакалисиб је водећи кандидат за лек Казиа ГГ # 39, инхибитор малих молекула ПИ3К / АКТ / мТОР пута који може да пређе крвно-мождану баријеру. Потврдио га је Роцхе ГГ # 39; с Генентецх крајем 2016. године и ушао у фазу ИИ клиничких испитивања 2018. године.

Глиобластома је најчешћи и најагресивнији тип примарног карцинома мозга. Циљни пацијенти овог ФТД-а тачно одражавају популацију пацијената проучавану у текућој клиничкој студији фазе ИИ паксалисиба. То је главна препоручена популација за кључну студију ГБМ АГИЛЕ и очекивана индикација у тренутку комерцијалног објављивања.

У Сједињеним Државама успостављање ФТД-а има за циљ да убрза развој и брзи преглед лекова за озбиљне болести како би се решиле озбиљне незадовољене клиничке медицинске потребе у кључним областима. Прибављање ФТД-а компаније Пакалисиб ГГ значи да има прилику да убрза поступак прегледа у различитим облицима, укључујући чешће састанке и комуникацију са ФДА током фазе истраживања и развоја; када се испуне релевантни стандарди, може се применити непрекидни механизам ревизије. Подносите нове материјале за пријаву лека (НДА) у фазама, уместо да чекате да се сви материјали доврше пре него што их предате на преглед; Очекује се да ће се грантови за ФТД даље квалификовати за приоритетни преглед и убрзано одобравање.

ФДА је одобрила пакалисиб ФТД, што значи да је агенција препознала да лек има потенцијал да значајно побољша прогнозу пацијената са глиобластомом, што је врло снажно признање. Казиа је планирала да започне припреме за подношење нове пријаве за лек за паксалисиб (НДА) у фискалној 2021. години.

Као одговор на ФТД који је ФДА одобрила паксалисибу за лечење глиобластома, др. Јамес Гарнер, извршни директор компаније Казиа, рекао је: ГГ куот; Како подносимо напредовање НДА-у, могућности створене ФТД-ом имају велику вредност и имају потенцијал да у великој мери убрза комерцијализацију паксалисиба Конкретно, поступак „непрекидног прегледа“ омогућава Казии да пре времена попуни и преда већи део наше НДА апликације, штедећи време и смањујући ризик од производа. Радујемо се блиској сарадњи са ФДА када паксалисиб уђе у завршну фазу развоја. ГГ куот;

У вези са ОДД-ом који је ФДА одобрила паксалисибу за лечење ДИПГ-а, др. Јамес Гарнер је рекао: ГГ куот; Заједно, РПДД и ОДД пружају снажан сет подстицаја, могућности и заштите за развој паксалисиба у ДИПГ-у. Радујемо се што ћемо видети Санкт Петербург у другој половини ове године. Прелиминарни подаци студије ДИПГ И фазе коју је спровела Дечја истраживачка болница Јуде. Истовремено, блиско сарађујемо са сарадницима, консултантима и истраживачима како бисмо утврдили најбољи начин лечења разарајуће болести ДИПГ паксалисибом. Ова ОДД квалификација резултат је плана регулаторне оптимизације који је Казиа покренула за паксалисиб у последњих 6 месеци. Тренутно идемо ка циљу комерцијализације паксалисиба. Ове посебне квалификације ФДА омогућиће нам да пружимо најбржи и најефикаснији начин за напредак. ГГ куот;

Хемијска структура паксалисиба-ГДЦ-0084 (извор слике: селлецкцхем.цом)

Почетком априла ове године, Казиа је објавила позитивне привремене податке из текуће студије ИИ фазе (НЦТ03522298) која процењује паксалисиб у лечењу глиобластома (ГБМ). Студија се изводи на новооткривеним ГБМ пацијентима са неметилираним МГМТ промоторским статусом и оцењује безбедност паксалисиба као помоћне терапије након пацијената на максималној хируршкој ресекцији и темозоломиду (ТМЗ) у комбинацији са истовременом радиотерапијом и хемотерапијом Отпор, подношљивост, препоручена фаза ИИ доза (РП2Д), фармакокинетика (ПК) и клиничка активност. ТМЗ је тренутно стандардни начин лечења за ГБМ.

Резултати су показали: (1) Медијана укупног преживљавања (ОС) помоћног лечења паксалисибом била је 17,7 месеци, што представља клинички значајно продужење живота у поређењу са постојећом стандардном негом везаном за ТМЗ, 12,7 месеци. (2) Медијан преживљавања без прогресије болести (ПФС) адјувантног лечења паксалисибом је 8,5 месеци, што представља повољан резултат у поређењу са постојећом стандардном негом ТМЗ од 5,3 месеца. (3) Пацијенти који су примили најдуже време лечења остали су без болести 19 месеци након дијагнозе. (4) Отприлике половина уписаних пацијената још увек прима терапију паксалисибом. Како се студија наставља, подаци о ОС-у и ПФС-у могу се даље побољшавати.

Очекује се да ће даљи подаци студије бити објављени у другој половини фискалне 2020. године, а коначни подаци у првој половини фискалне године 2021. За било који нови лек против рака, ГГ „златни стандард ГГ“ ; је способност продужења живота - ово је посебно изазован циљ код болести попут глиобластома (ГБМ). Ови нови подаци пружају први клинички доказ да паксалисиб има потенцијал да постигне овај циљ у веома изазовној популацији пацијената.

Више од две деценије, пацијенти са новооткривеним глиобластомом нису добијали нове лекове. Пакалисиб брзо постаје један од најперспективнијих кандидата за дрогу у целом свету за ову изузетно изазовну болест.