Америчка ФДА одобрила је ажурирање налепнице Палинзик: максимална доза је повећана на 60 мг!

БиоМарин је глобална биотехнолошка компанија посвећена развоју и комерцијализацији иновативних терапија за лечење пацијената са озбиљним и по живот опасним ретким и ултра ретким генетским болестима. Недавно је компанија објавила да је америчка Управа за храну и лекове (ФДА) одобрила додатну пријаву за лиценцу за биолошке производе (сБЛА), која ће омогућити ињекцију Палинзик (пегвалиасе-пкпз) за лечење одраслих пацијената са фенилкетонуријом (ПКУ). Доза је повећана до 60 мг. Раније је максимална дозвољена доза лека била 40 мг. У студији ПРИСМ фазе ИИИ, 19% пацијената захтевало је дозу од 60 мг да би адекватно одговорило на лечење Палинзик-ом.

Проширење Палинзик етикете укључује: (1) Додати су подаци о дуготрајној ефикасности, што доказује да се фенилаланин (Пхе) континуирано смањивао током 3 године; (2) Подаци током 6 година даље подржавају добру сигурност. Ажурирана је ознака лека за Палинзик ГГ # 39: Узимајући у обзир толеранцију пацијента ГГ # 39; на Палинзик и унос протеина у исхрани, дозвољене су појединачне дозе одржавања да би се постигла контрола Пхе у крви (концентрација Пхе у крви је мања или једнака 600 μмол / Л).

Палинзик је пегилована рекомбинантна фенилаланин амонијачна лиаза (ПАЛ). То је прва и једина терапија заменом ензима ПКУ која циља основни узрок ПКУ помажући телу да разгради Пхе. У Сједињеним Државама, ФАЛД је одобрила Палинзик у мају 2018. Индикован је за употребу код одраслих пацијената са ПКУ чија концентрација Пхе у крви прелази 600 μмол / Л под тренутним управљањем ради смањења концентрације Пхе у крви.

Палинзик је други лек компаније БиоМарин ГГ # 39; одобрен за лечење ПКУ. Компанија је такође недавно објавила да је ПКУ-генетска терапија БМН307, глобална студија Пхеарлесс Пхасе 1/2, првом учеснику пружила третман лековима, који има потенцијал да постане трећа ПКУ терапија компаније ГГ # 39. БМН307 је добио брзи статус (ФТД) у Сједињеним Државама и статус сирота (ОДД) у Сједињеним Државама и Европској унији.

Ово дугорочно ажурирање података о етикетама засновано је на подацима о ефикасности трогодишње отворене студије продужења етикете. Студија је показала да међу 86 пацијентима који су примали Палинзик терапију најмање 2 године, у двогодишњем временском периоду: две трећине (66%) пацијената имало је ниво Пхе у крви ≤360 μмол / Л, у линији са Америчким друштвом за медицинску генетику и геномику (АЦМГ) препоручује Пхе циљ у смерницама, 50% пацијената има ниво Пхе у крви ≤120 μмол / Л. Међу 77 пацијената лечених најмање 3 године, 58 (75%), 51 (66%), 37 (48%) нивоа Пхе у крви било је мање или једнако 600, 360, 120 μмол у трогодишњем временском периоду. / Л. Остали подаци о безбедности који прате више од 6 година у складу су са претходним подацима о безбедности Палинзик ГГ # 39 и немају никакве везе са дозом.

Јеан-Јацкуес Биенаиме, председник и извршни директор компаније Биомарин, рекао је: „БиоМарин је задовољан што је ФДА препознала важност пружања додатних могућности дозирања за пацијенте са ПКУ. У складу са европском етикетом, Палинзик тренутно користи до 60 мг у Сједињеним Државама. Биомарин Посветили смо се пружању значајних нових опција лечења за ПКУ групу. На основу више од 15 година истраживања и развоја, покренули смо прве две ПКУ терапије. Наставићемо да радимо на даљем разумевању ефикасности и безбедности наше ПКУ терапије за пацијенте Секс. ГГ куот;

ПКУ је ретка генетска болест која се манифестује при рођењу и има низ кумулативних токсичних ефеката на мозак. Карактерише га његова неспособност да разгради фенилаланин (Пхе), аминокиселину која се налази у различитим протеинима. . Ако се не лечи, високи нивои Пхе ће бити токсични за мозак и могу проузроковати озбиљне неуролошке и неуропсихијатријске проблеме, утицати на размишљање, осећање и понашање људи и могу изазвати депресију, анксиозност и поремећаје у понашању који утичу на квалитет живота. Због озбиљности ових симптома, у многим земљама се бебе прегледају при рођењу како би се осигурало да им се рано дијагностикује и лечи како би се избегле интелектуалне потешкоће и друге компликације. Пацијентима са ПКУ потребно је целоживотно управљање, укључујући придржавање изазовних и рестриктивних свакодневних медицинских намирница и формуле, како би се избегао унос Пхе који је присутан у већини хране.