Америчка ФДА одобрила продорну терапију за АЛК-001 (Ц20-Д3-витамин А)!

Компанија Алкеус Пхармацеутицалс недавно је објавила да је америчка Управа за храну и лекове (ФДА) одобрила АЛК-001 (Ц20-Д3-витамин А) ознаку револуционарне терапије (БТД) за лечење Старгардтове болести (СТГД) . Вреди напоменути да је АЛК-001 једини лек одобрен за БТД лечење Старгард [ГГ] болести. Тренутно не постоји одобрен третман за Старгард [ГГ] болест. Раније је ФДА одобрила АЛК-001 ознаку за сирочад (ОДД).

БТД је нови канал за преглед лекова ФДА, који има за циљ да убрза развој и преглед нових лекова за лечење озбиљних или по живот опасних болести, а постоје прелиминарни клинички докази да у поређењу са постојећим лековима за лечење, нови лекови који могу значајно побољшати стање болести. Лекови добијени БТД-ом могу добити ближе смернице, укључујући више званичнике ФДА-е током истраживања и развоја, и подобни су за стални преглед и потенцијални преглед приоритета током прегледа како би се осигурало да се пацијентима у најкраћем року обезбеде нове могућности лечења.

АЛК-001 (Ц20-Д3-витамин А) је хемијски модификован витамин А који се користи за лечење различитих дегенеративних болести мрежњаче. Лек се узима једном дневно, а клинички подаци показују да АЛК-001 може безбедно да одложи напредовање Старгардове болести уз одржавање нормалне визуелне циркулације.

Старгард [ГГ] болест је прогресивна наследна дегенеративна болест ретине која може изазвати неповратан губитак вида и слепило. Ово је ретка и озбиљна болест. Симптоми обично почињу у детињству или адолесценцији. Скоро сваки пацијент са дијагнозом ове болести постаће правно слеп.

ФДА је одобрила АЛК-001 БТД на основу прегледа података из двоструко слепе рандомизоване плацебо контролисане клиничке студије фазе 2. Очекује се да ће подаци са овог испитивања и других текућих студија бити објављени касније ове године.

Поред Старгер-ове болести, у току су и клиничка испитивања АЛК-001 за лечење пацијената са сувом макуларном дегенерацијом (АМД). У Сједињеним Државама, АМД је први узрок неспремљивог слепила.

Доктор Леониде Саад, извршни директор компаније Алкеус Пхармацеутицалс, рекао је: [ГГ] куот; Постизање револуционарне ознаке терапије је трансформативна прекретница у области Старгард [ГГ] болести. Резултати нашег клиничког испитивања фазе 2 су регулаторни поднесак за АЛК-001 за лечење Старгард [ГГ] болести. А одобрење даје јаку основу. Радујемо се сарадњи са ФДА-ом и другим регулаторним агенцијама како бисмо што пре могли донети АЛК-001 пацијентима. [ГГ] куот;