ТрансЦон ПТХ, дуготрајна алтернативна терапија, показује снажан ефекат, ослобађајући се од стандардне неге (калцијум + витамин Д) након 4 недеље лечења!

Данска биофармацеутска компанија Асцендис Пхарма недавно је објавила позитивне врхунске резултате четверонедељне фиксне дозе, двоструко слепог дела ПаТХ Форвард, глобалног клиничког испитивања ИИ лека паратироидног хормона дугог деловања. Испитивање процењује безбедност, подношљивост и ефикасност ТрансЦон ПТХ-а у лечењу одраслих пацијената са хипопаратироидизмом (ХП). Резултати су показали да је испитивање испунило кључне циљеве и показало је да је ТрансЦон ПТХ третман током 4 недеље елиминисао стандардну негу (активни калцијум + витамин Д) код 82% пацијената. Резултати истраживања приказани су у дијапозитиву: Подаци о првој фази фазе 2 од ПаТХ Напријед.

ТрансЦон ПТХ је лек паратироидног хормона дугог деловања (ПТХ), развијен као надомјесна терапија једном дневно за одрасле пацијенте са ХП-ом, дизајниран да замени ПТХ на физиолошком нивоу 24 сата дневно и да реши краткотрајне симптоме и дуготрајно - временске компликације ХП болести.

У испитивању ПаТХ Форвард, укупно 59 одраслих пацијената са ХП-ом је примало фиксну дозу ТрансЦон ПТХ-а (доза: 15, 18, 21 мцг / дан) или плацеба на слеп случајни случај, користећи спремност за употребу спремну за употребу. планирана за комерцијализацију Ињекциона оловка користи се за администрацију, а лечење траје четири недеље. Резултати су показали да је ТрансЦон ПТХ добро подношен у свим дозама и да се ниједна озбиљна нежељена реакција није појавила. Ниједни нежељени догађаји (ТЕАЕ) током периода лечења нису довели до прекида испитиваног лека, а укупна учесталост ТрансАЕ ПТХ и плацеба била је упоредива. Поред тога, ниједан пацијент се није повукао на пола пута током периода од 4 недеље са фиксном дозом.

Према анализи протокола (по протоколу, н=57), ТрансЦон-ПТХ је елиминисао стандардну негу за 100% пацијената у групи са највишом дозом (21 мцг дневно) и 82% пацијената у свим групама доза (тј. Прекид лечења активни витамин Д и свакодневни додаци калцијуму ≤500 мг).

Резултати су показали да је у року од 4 недеље лечења, ТрансЦон ПТХ повећао ниво калцијума у ​​серуму, онеспособио активни витамин Д и наставио да смањује додатак калцијума. ТрансЦон ПТХ смањује излучивање калцијума у ​​урину (мерено фракцијом излучивања калцијума у ​​урину [ФЕЦа]) и доводи до континуираног смањења серум фосфата и продуката калцијум-фосфата. У 4. седмици, у анализи заснованој на протоколу, дозна група од 21 µг / дан и комбинована група трансЦон-ПТХ имали су статистички значајне ремисије у примарној композитној крајњој тачки у поређењу са плацебо групом (п ГГ лт; 0,05).

58 испитаника је наставило проширење отворене етикете испитивања и примили прилагођену дозу одржавања ТрансЦон ПТХ (6 до 30 микрограма дневно). Компанија планира да изнесе шест месеци података о отвореном продужењу суђења у трећем кварталу 2020. године.

Асцедис потпредседник клиничког развоја, Давид Б. Карпф, рекао је: ГГ "Развијањем ТрансЦон ПТХ-а, наш циљ је увек био да вратимо физиолошки ниво пацијената са хипопаратироидизмом (ХП) дизајнирајући алтернативну терапију 24 сата дневно, и формулисање нових стандарда неге како би се побољшао живот пацијената. Ови подаци испитивања потврђују потенцијал ПаТХ Форвард-а да потпуно укине стандардну негу уз одржавање нормалне концентрације калцијума и урина у урину. Ово је посебно важно за пацијенте са овом сложеном и ослабити болешћу. Рећи значи велики корак напред. ГГ куот;

Јан Миккелсен, председник и извршни директор компаније Асцендис, рекао је: ГГ "Хиперпаратироидизам (ХП) имао је значајан негативан утицај на више од 200.000 пацијената широм света и једна је од последњих болести инсуфицијенције хормона без ефикасне надомјесне терапије. Развој ТрансЦон ПТХ-а пружио нам је јединствену прилику да донесемо значајне промене пацијентима на глобалном нивоу. ГГ куот;

Асцендис планира да комуницира са глобалним регулаторима о следећем кораку развоја ТрансЦон ПТХ-а и достави документацију о пријави за почетак глобалног суђења ИИИ фазе у Северној Америци, Европи и Азији у четвртом кварталу 2020. године.

Хипопаратироидизам (ХП) је ретка ендокрина болест коју карактерише недовољан ниво паратиреоидног хормона (ПТХ), што резултира ниским нивоом калцијума у ​​крви и повишеним нивоом фосфата. У Сједињеним Државама, Европи, Јапану и Јужној Кореји има око 200.000 ХП пацијената, а већина пацијената развије симптоме након повреде или случајног уклањања паратиреоидне жлезде током операције штитњаче. У кратком року, симптоми пацијента ГГ укључују: слабост, грчеве у мишићима, ненормалне сензације као што су трнце, пецкање и укоченост, губитак памћења, погрешна процена и главобоља. Пацијенти често доживе пад квалитета живота. Дугорочно, овај сложени поремећај ће повећати ризик од већих компликација, попут екстра скелетног таложења калцијума, које се јавља у мозгу, очним сочивима и бубрезима, где таложење калцијума у ​​бубрезима може довести до ослабљене функције бубрега.

Донедавно је ХП и даље био једно од ретких болести недостатка хормона лечено надомјесном терапијом без хормона. Конвенционални стандардни третмани ХП ГГ-а, додаци витамину Д и калцијуму не контролирају у потпуности болест и могу проузроковати прогресивно бубрежно калцифицирање и бубрежне каменце услед повећаног калцијума и мокраће, што доводи до болести бубрега. Као резултат, у поређењу са здравим људима, ХП-ови пацијенти имају 4-8 пута већу вероватноћу да развију болест бубрега.

ТрансЦон ПТХ је лек паратироидног хормона дугог деловања (ПТХ [1-34]), развијен употребом Асцендис ГГ # 39; иновативна технологија ТрансЦон. ТрансЦон ПТХ има за циљ да врати ПТХ на физиолошке нивое 24 сата дневно, нормализује ниво калцијума у ​​крви и урину, ниво фосфата у серуму и промет костију да би се решили краткотрајни симптоми и дуготрајне компликације болести. У јуну 2018., америчка ФДА је ТрансЦон ПТХ добила квалификацију за лекове без родитеља (ОДД).

ТрансЦон значи ГГ "инстант везивање ГГ". Асцендис ГГ # 39; власничка ТрансЦон платформа је иновативна технологија која има за циљ да створи нове терапије које оптимизирају терапеутске ефекте, укључујући ефикасност, сигурност и учесталост примјене. ТрансЦон молекул има три компоненте: немодификовани матични лек, инертни носач који га штити и везувач који их привремено веже. У комбинацији, носач деактивира и штити матични лек од чишћења. Када се унесе у тело, физиолошки услови пХ и температуре ће почети да ослобађају немодификовани активни матични лек у предвидљивом ослобађању. Пошто је матични лек непромењен, његов оригинални начин деловања треба да остане непромењен. ТрансЦон технологија може се широко користити у више терапијских области протеина, пептида или малих молекула, и може се употребљавати системски или локално.

Тренутно Асцендис користи ТрансЦон технологију за изградњу водеће, у потпуности интегрисане компаније за ретке болести. Компанија користи ТрансЦон технологију и клинички доказане матичне лекове за стварање нових терапија које имају најбољу ефикасност, безбедност и / или погодност у класи. Поред ТрансЦон хГХ, компанија поседује и 2 ретка средства за ендокринологију: (1) ТрансЦон ПТХ је лек паратироидног хормона дугог деловања (ПТХ). Тренутно се налази у фази ИИ клиничке евалуације за лечење паратиреотипа Потенцијал хипогонадизма; (2) ТрансЦон ЦНП је натриуретски пептидни тип дугог деловања, тренутно у фази клиничке процесе фазе И за лечење ахондроплазије и других коштаних болести повезаних са ФГФР.

Поред тога, Асцендис такође сарађује са Санофи у области дијабетеса и Роцхе ГГ # 39; Генентецх у офталмологији. (Биоон.цом)