Тивасо ДПИ (трепростинил, инхалатор сувог праха) је одбио америчка ФДА!

Унитед Тхерапеутицс је недавно објавио да је америчка администрација за храну и лекове (ФДА) издала комплетан одговор (ЦРЛ) за апликацију за нове лекове (НДА) за Тивасо ДПИ (инхалиранотрепростинил) инхалатори сувог праха. , Одбио је да одобри Тивасо ДПИ: користи се за лечење плућне артеријске хипертензије (ПАХ) и плућне хипертензије повезане са интерстицијском болешћу плућа (ПХ-ИЛД) ради побољшања пацијената [ГГ] #39; капацитет вежбања.

Вреди напоменути да када је Унитед Тхерапеутицс претходно поднео Тивасо ДПИ НДА, такође је поднео ваучер за приоритетну ревизију (ПРВ) како би убрзао циклус прегледа ФДА [ГГ] #39.

У ЦРЛ-у, ФДА је открила само један недостатак који је спречио Тивасо ДПИ одобрење. Дефект се односи на питање јавне инспекције у објекту треће стране који врши анализу и тестирањетрепростинилАПИ-ји. Поред тога, америчка ФДА није споменула било какве недостатке или проблеме у вези са Тивасо ДПИ (укључујући припадајућу опрему) произведеним, тестираним и упакованим у фабрици МаннКинд [ГГ] #39. Сви остали захтеви агенције су решени.

Нацрт Тивасо ДПИ етикете коју је ревидирала ФДА укључује исте индикације као Тивасо® (трепростинил) инхалациони раствор за ПАХ и ПХ-ИЛД за побољшање капацитета вежбања и не садржи никакве контраиндикације или упозорења црне кутије.

Др Мартине Ротхблатт, председник и извршни директор Цомбинатион Тхерапеутицс, рекла је: [ГГ] куот;Веома смо задовољни повратним информацијама ФДА [ГГ] #39 о етикети, што ће нам на крају омогућити да Тивасо ДПИ приближимо хиљадама пацијенти којима је потребна. Верујемо да је комплетан одговор укључен. Један предложени недостатак биће брзо отклоњен, а Тивасо ДПИ ће бити одобрен у лето 2022. (ако не и раније). Лек ће бити искорак у лечењу пацијената са ПАХ и ПХ-ИЛД. [ГГ] куот;

Хемијска структура трепростинила

Тивасо ДПИ је формулација Тивасо у сувом праху следеће генерације (трепростинил, раствор за инхалацију), за који се очекује да обезбеди погоднији метод примене од традиционалне атомизоване Тивасо терапије.

Тивасо раствор за инхалацију је први пут одобрила ФДА у јулу 2009. за лечење пацијената са плућном хипертензијом (ПАХ, ВХО група 1) и за побољшање капацитета вежбања. У априлу ове године, ФДА је одобрила Тивасо [ГГ] #39;с другу индикацију за лечење пацијената са плућном хипертензијом повезаном са интерстицијском болешћу плућа (ПХ-ИЛД; ВХО Група 3) ради побољшања перформанси вежбања.

Вреди напоменути да је Тивасо први и једини одобрени третман за ПХ-ИЛД у Сједињеним Државама, означавајући прекретницу у области ПХ-ИЛД. ПХ-ИЛД је озбиљна болест опасна по живот. У кључној студији ИНЦРЕАСЕ, третман Тивасо је значајно побољшао капацитет вежбања пацијента [ГГ] #39.

Трепростинил је синтетички мимик простациклина, који углавном делује тако што директно шири плућне и системске артеријске кревете и инхибира агрегацију тромбоцита.

Комбинована терапија је лансирала различите облике дозирања затрепростинил, укључујући: Тивасо (раствор за инхалацију), Оренитрам (таблете са продуженим ослобађањем) и Ремодулин (ињекција). Тренутно, Унитед Тхерапеутицс такође развија суви прах, Тивасо ДПИ, што је формула сувог праха нове генерације Тивасо [ГГ] #39.

Нова апликација за лекове Тивасо ДПИ [ГГ] #39 (НДА) укључује податке из БРЕЕЗЕ студије. Резултати објављени у јануару ове године показали су да је студија достигла примарну крајњу тачку. Подаци су доказали безбедност и подношљивост пацијената са ПАХ који прелазе са Тивасо (трепростинил) инхалирани раствор Тивасо ДПИ. Поред тога, фармакокинетичке (ПК) студије спроведене на здравим добровољцима су показале да су еквиваленти изложености Трепростинилу између Тивасо ДПИ и Тивасо раствора за инхалацију упоредиви.

Ако буде одобрен, очекује се да ће Тивасо ДПИ постићи значајан напредак у лечењу инхалационог трепростинила, што пружа предност погодне примене у поређењу са постојећим Тивасо раствором за инхалацију.