Америчка ФДА одбија да одобри инхибитор НХЕ3 Тенапанор-1/2

Арделик је посвећен развоју иновативних терапија за побољшање лечења пацијената са бубрезима и срцем и обољењима бубрега. Компанија је недавно објавила да је од америчке Управе за храну и лекове (ФДА) примила потпуни одговор (ЦРЛ) у вези са новом апликацијом лекова (НДА) за орални инхибитор натријум водоник 3 (НХЕ3) инхибитор тенапанор. Контролишите ниво фосфора у серуму код одраслих пацијената са хроничном бубрежном болешћу (ЦКД) на дијализи (лечење хиперфосфатемије). НДА је подржана свеобухватним развојним пројектом који укључује више од 1.000 пацијената, укључујући три клиничка испитивања фазе 3, од којих су сви испунили примарне и кључне секундарне крајње тачке.

Према ЦРЛ -у, иако се ФДА слаже да „достављени подаци пружају много доказа да тенапанор може ефикасно смањити серумски фосфор у пацијената са дијализом хроничне бубрежне инсуфицијенције“, описује величину ефекта лечења као „мали и нејасан у клиничком смислу“. Осим тога, ФДА је истакла да за одобрење апликације Арделик мора „провести додатна потпуно и добро контролисана испитивања како би показао клинички релевантне терапеутске ефекте на серумски фосфор, или за пацијенте са дијализном КБК за које се сматра да су узроковани хиперфосфатемија Утицај клиничког исхода. " У ЦРЛ се не помињу безбедност, клиничка фармакологија/биофармацеутика, ЦМЦ или неклиничка питања.

ФДА је изразила спремност да се састане са Арделиком како би разговарали о одобреним опцијама. У том циљу, компанија намерава да одржи састанак класе А што је пре могуће како би разговарали о ЦРЛ -у и утврдили потенцијални начин да се одобри тенапанор за контролу серумског фосфора код одраслих пацијената на дијализи са КБК.

Мике Рааб, председник и извршни директор компаније Арделик, рекао је: [ГГ] куот; Тужни смо због ових информација из ФДА и шта то значи за пацијенте и њихове лекаре. Још увек верујемо да је тенапанор важна и прва иницијатива за пацијенте са високим садржајем фосфора. -у класи) могућности лечења. Не слажемо се са субјективном проценом ФДА -е о клиничкој важности тенапанора у нашим студијама. Ове студије су достигле све клиничке циљеве које је одобрила ФДА. По нашем мишљењу, у свим нашим клиничким студијама, подаци о смањењу серумског фосфора генерисани третманом тенапанором су значајни и клинички значајни. Сарађиваћемо са агенцијом како бисмо решили постављене проблеме и пронашли начин за брзо премошћавање што је више могуће. [ГГ] куот;

Др Арнолд Силва, директор клиничких истраживања на Институту за бубреге и хипертензију Боисе у Сједињеним Државама, рекао је: „Смањење серумског фосфора је мој главни приоритет у лечењу пацијената на дијализи, а такође га покрећу и међународно признати стручњаци. КДИГО смернице клиничке праксе. Успостављени стандарди неге. Вишегодишње истраживање показало је да ће чак и благо повећање серумског фосфора имати негативан утицај. Упркос нашим највећим напорима у погледу тренутно доступних третмана, управљање серумским фосфором и даље је велики изазов. Потребни су нам нови алати. Помно сам пратио опсежан клинички развој тенапанора, не само као заинтересовани нефролог, већ и као клинички истраживач. Био сам сведок клиничке користи тенапанора за моје пацијенте. Оно што је шокантно је да упркос великој количини клиничких података који доказују његову безбедност и ефикасност, ФДА није одобрила овај нови лек. [ГГ] куот;

Гленн Цхертов, директор Одељења за нефрологију и професор медицине на Универзитету Станфорд у Сједињеним Државама, рекао је: „Ни перитонеална дијализа ни хемодијализа не могу обезбедити одговарајућу контролу серумског фосфора. Морају се користити лекови. Нажалост, везива фосфата - употребљена самостално или у комбинацији - Нивои фосфора у серуму ретко се стабилно контролишу. Упорна хиперфосфатемија може довести до потхрањености, калцификације, убрзане артериосклерозе, васкуларних болести, прелома и других компликација које озбиљно утичу на живот пацијената. Ефекат тенапанора на серумски фосфор је примећен у испитивању фазе 3. Утицај има клинички значај. Тенапанор ће омогућити већем броју пацијената да достигну циљну концентрацију фосфора у серуму и донеће значајне клиничке користи овој рањивој групи. [ГГ] куот;

Хена хемијска структура Тенапанор -а

Тенапанор је открио и развио Арделик. Углавном се користи за лечење синдрома иритабилног црева типа констипације (ИБС-Ц) и хемодијализе (ЕСРД-ХД) у завршном стадијуму бубрежне болести (ЕСРД-ХД) са хиперфосфатемијом. Тенапанор је први у класи, власнички орални лек са јединственим механизмом деловања, који делује локално у цревном тракту и инхибира измењивач натријум водоника 3 (НХЕ3). НХЕ3 је антипортер изражен на горњој површини епителних ћелија танког црева и дебелог црева. Он апсорбује натријум (На +) разменом протона (Х +) и углавном је одговоран за апсорпцију натријума у ​​исхрани.