Америчка ФДА одобрила Мерцков иновативни лек против тумора Велирег: Лечење тумора повезаних са ВХЛ синдромом!-1/2

Мерцк [ГГ] амп; Цо је недавно објавила да је америчка Управа за храну и лекове (ФДА) одобрила Велирег (белзутифан, развојни код: МК-6482), који је инхибитор фактор-2α (ХИФ-2α) изазван хипоксијом, за лечење одраслих пацијената са Хиппел-Линдау синдром (Вон Хиппел-Линдауова болест, ВХЛ синдром, ВХЛ болест), овим пацијентима није потребна хитна операција, потребно је лечити карцином бубрежних ћелија (РЦЦ) повезан са ВХЛ синдромом, хемангиобластом централног нервног система (ЦНС), неуроендокрини панкреаса тумор (пНЕТ).

Велирег је прва терапија инхибитором ХИФ-2α коју је одобрила америчка ФДА, а лек је одобрен кроз процес приоритетне ревизије. Раније је ФДА одобрила Велирег Бреактхроугх Тхерапи Десигнатион (БТД) и Орпхан Друг Десигнатион (ОДД). Као инхибитор ХИФ-2α, Велирег може смањити транскрипцију и експресију циљних гена ХИФ-2α везаних за пролиферацију ћелија, ангиогенезу и раст тумора. Вреди напоменути да је истраживање биологије ВХЛ које је довело до открића ХИФ-2α добило Нобелову награду за физиологију или медицину 2019. године.

Велирег је нови лек у онколошком систему компаније Мерцк. Као прва и једина системска терапија одобрена за лечење пацијената са ВХЛ синдромом, овај лек је проширио Мерцков онколошки портфолио. ВХЛ синдром је ретка и озбиљна генетска болест која је повезана са високим ризиком од рака у више органа. Рак је и даље један од главних узрока смрти код пацијената са ВХЛ синдромом.

Пре Велирега није било одобрене системске терапије за лечење тумора повезаних са ВХЛ. У студији Фазе 2 Студије-004, пацијенти са туморима везаним за ВХЛ лечени Велирегом показали су високе стопе ремисије и трајне ремисије. Одобравање Велирега од стране ФДА [ГГ] означава велики корак напред и увешће системску терапију која има потенцијал да промени тренутни модел лечења пацијената са одређеним врстама тумора повезаних са ВХЛ.

Што се тиче лекова, препоручена доза Велирега (таблете од 40 мг) је 120 мг једном дневно све док болест не напредује или не дође до неприхватљиве токсичности. Треба напоменути да се на етикети лека Велирег [ГГ] #39 налази упозорење о црној кутији у којем се наводи да лекови током трудноће могу да изазову оштећење ембриона и фетуса, те је потребно проверити статус трудноће пре почетка узимања лека Велирег. Велирег може изазвати неефикасност одређених хормонских контрацептива. Лекари би требало да информишу пацијенте о овим ризицима при прописивању лека Велирег и потреби ефикасне нехормонске контрацепције.

Др Сцот Еббингхаус, потпредседник клиничких истраживања у Мерцк Ресеарцх Лабораториес, рекао је: [ГГ] куот; Велирег је прва и једина одобрена системска терапија за пацијенте са специфичним врстама тумора повезаних са ВХЛ, и представља важан нови третман за пацијенте погођена овом ретком болешћу. Избор. Данашње одобрење компаније Велирег од стране ФДА означава важну прекретницу и одражава Мерцкову посвећеност пружању иновативних могућности лечења за више пацијената.

Студи-004 подаци истраживања